肌营养不良蛋白外显子跳跃
机制 | 公司 | 药品 | 地位 |
|---|---|---|---|
项目办 | 萨雷普塔治疗公司 | Exondys 51（外显子 51） |  加速审批 |
项目办 | 萨雷普塔治疗公司 | Vyondys 53（外显子 53） | 加速审批 |
项目办 | 萨雷普塔治疗公司 | Amondys 45（外显子 45） | 加速审批 |
聚四氟乙烯 | 萨雷普塔治疗公司 | SRP-5051（外显子 51） |  已停产 |
聚四氟乙烯 | 萨雷普塔治疗公司 | 外显子 44、45、50、52、53 |  临床前 |
项目办 | NS制药 | 维尔特普索 (外显子 53) | 加速审批 |
项目办 | NS制药 | NS-089/NCNP-02（外显子 44） |  临床 |
项目办 | NS制药 | NS-050/NCNP-03（外显子 50） | 临床 |
项目办 | NS制药 | 外显子 51、55、45 | 临床前 |
AAV-U7 snRNA | 全国儿童 | scAAV9.U7.ACCA (外显子 2) | 临床 |
立体纯-PN-ASO | Wave 生命科学 | WVE-N531（外显子 53） | 临床 |
立体纯-PN-ASO | Wave 生命科学 | 外显子 44、45、51、52 | 临床前 |
抗体PMO | Avidity Biosciences | AOC 1044（外显子 44） | 临床 |
抗体PMO | Avidity Biosciences | 外显子 45, 51 | 临床前 |
抗体PMO | Dyne 治疗公司 | DYNE-251（外显子 51） | 临床 |
抗体PMO | Dyne 治疗公司 | 外显子 44、45、53 | 临床前 |
PPMO (EDO-CPP) | 派普根 | PGN-EDO51（外显子 51） | 临床 |
PPMO (EDO-CPP) | 派普根 | 外显子 44、45、53 | 临床前 |
PPMO（内体逃逸） | Entrada治疗公司 | ENTR-601-44（外显子 44） | 临床 |
PPMO（内体逃逸） | Entrada治疗公司 | 外显子 45、50、51 | 临床前 |
反硝化酶 | BioMarin制药 | BMN 351（外显子 51） | 临床 |
肌营养不良蛋白基因编辑
机制 | 公司 | 药品 | 地位 |
|---|---|---|---|
基因组编辑 | 福泰制药 | CRISPR/Cas9 | 临床前 |
基因组编辑（外显子 45-55） | MyoGene 生物 | CRISPR/Cas9 | 临床前 |
基因组编辑（外显子 45-55） | 精准生物科学 | ARCUS 介导的切除术 | 临床前 |
基因组编辑（外显子 50） | 基因辅助 | GEN6050X | 临床 |
肌营养不良蛋白终止密码子读取
机制 | 公司 | 药品 | 地位 |
|---|---|---|---|
终止密码子读通 | PTC 治疗公司 | 阿塔卢伦 | 欧盟有条件批准 |
终止密码子读通 | HC生物科学 | 基于 tRNA 的方法 | 临床前 |
终止密码子读通 | Tevard 生物科学公司 | 基于 tRNA 的方法 | 临床前 |
