肌营养不良蛋白基因治疗
机制 | 公司 | 药品 | 地位 |
|---|---|---|---|
微肌营养不良蛋白基因置换 | 萨雷普塔治疗公司 | Elevidys/SRP-9001 |  得到正式认可的 |
微肌营养不良蛋白基因置换 | 辉瑞 | PF-06939926 |  已停产 |
微肌营养不良蛋白基因置换 | 吉内通（萨雷普塔） | GNT-0004 |  临床 |
微肌营养不良蛋白基因置换 | 瑞金生物 | RGX-202 | 临床 |
微肌营养不良蛋白基因置换 | Solid Biosciences | SGT-001 | 临床 |
微肌营养不良蛋白基因置换 | Solid Biosciences | SGT-003 | 临床 |
微肌营养不良蛋白基因置换 | Belief BioMed | BBM-D101 | 临床 |
微肌营养不良蛋白基因置换 | 英斯迈德 | INS1201 | 临床 |
微肌营养不良蛋白基因置换 | 超基因 | UX810 |  临床前 |
微肌营养不良蛋白基因置换 | Generium | GNR-097 | 临床前 |
肌营养不良蛋白外显子跳跃
机制 | 公司 | 药品 | 地位 |
|---|---|---|---|
项目办 | 萨雷普塔治疗公司 | Exondys 51（外显子 51） | 加速审批 |
项目办 | 萨雷普塔治疗公司 | Vyondys 53（外显子 53） | 加速审批 |
项目办 | 萨雷普塔治疗公司 | Amondys 45（外显子 45） | 加速审批 |
聚四氟乙烯 | 萨雷普塔治疗公司 | SRP-5051（外显子 51） | 已停产 |
聚四氟乙烯 | 萨雷普塔治疗公司 | 外显子 44、45、50、52、53 | 临床前 |
项目办 | NS制药 | 维尔特普索 (外显子 53) | 加速审批 |
项目办 | NS制药 | NS-089/NCNP-02（外显子 44） | 临床 |
项目办 | NS制药 | NS-050/NCNP-03（外显子 50） | 临床 |
项目办 | NS制药 | 外显子 51、55、45 | 临床前 |
AAV-U7 snRNA | 全国儿童 | scAAV9.U7.ACCA (外显子 2) | 临床 |
立体纯-PN-ASO | Wave Life Sciences | WVE-N531（外显子 53） | 临床 |
立体纯-PN-ASO | Wave Life Sciences | 外显子 44、45、51、52 | 临床前 |
抗体PMO | Avidity Biosciences | AOC 1044（外显子 44） | 临床 |
抗体PMO | Avidity Biosciences | 外显子 45, 51 | 临床前 |
抗体PMO | Dyne 治疗公司 | DYNE-251（外显子 51） | 临床 |
抗体PMO | Dyne 治疗公司 | 外显子 44、45、53 | 临床前 |
PPMO (EDO-CPP) | PepGen | PGN-EDO51（外显子 51） | 临床 |
PPMO (EDO-CPP) | PepGen | 外显子 44、45、53 | 临床前 |
PPMO（内体逃逸） | Entrada Therapeutics | ENTR-601-44（外显子 44） | 临床 |
PPMO（内体逃逸） | Entrada Therapeutics | 外显子 45、50、51 | 临床前 |
反硝化酶 | BioMarin制药 | BMN 351（外显子 51） | 临床 |
腺相关病毒 | 交通大学 | LE051（外显子 51） | 临床 |
肌营养不良蛋白基因编辑
机制 | 公司 | 药品 | 地位 |
|---|---|---|---|
基因组编辑 | 福泰制药 | CRISPR/Cas9 | 临床前 |
基因组编辑（外显子 45-55） | MyoGene 生物 | CRISPR/Cas9 | 临床前 |
基因组编辑（外显子 45-55） | 精准生物科学 | ARCUS 介导的切除术 | 临床前 |
基因组编辑（外显子 50） | GenAssist | GEN6050X | 临床 |
肌营养不良蛋白终止密码子读取
机制 | 公司 | 药品 | 地位 |
|---|---|---|---|
终止密码子读通 | PTC 治疗公司 | 阿塔卢伦 | 欧盟有条件批准 |
终止密码子读通 | HC生物科学 | 基于 tRNA 的方法 | 临床前 |
终止密码子读通 | Tevard 生物科学公司 | 基于 tRNA 的方法 | 临床前 |
其他治疗
机制 | 公司 | 药品 | 地位 |
|---|---|---|---|
口服分子药物 | Satellos | SAT-3247 | 临床 |
HDAC抑制剂 | 意大利药业公司 | Givinostat/Duvyzat | 得到正式认可的 |
心脏来源的外泌体 | Capricor 治疗公司 | CAP-1002 | 临床 |
ELP平台 | 免疫锻造 | PF1804 | 临床 |
肌肉稳定器 | Edgewise 治疗公司 | EDG-5506 | 临床 |
CD49d 表达抑制剂 | 反义疗法 | ATL1102 | 已停产 |
抗IL1beta抗体 | 儿童研究所 | 伊拉里斯 | 临床 |
PGD 合酶抑制剂 | 大鹏制药 | TAS-205 | 临床 |
血栓素受体抑制剂 | 坎伯兰制药公司 | 伊非曲班 | 临床 |
口服分子药物 | 生生植物属 | 生物101 | 临床前 |
嵌合细胞治疗 | Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | 临床 |
配体陷阱 | Keros Therapeutics | KER-065 | 临床 |
[…] 治愈 […]
变体
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]
[…] 治愈 […]