NS Pharma 公司的 brogidirsen (NS-089/NCNP-02) 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究性疗法，专为患有肌营养不良蛋白基因突变且适合进行外显子 44 跳跃治疗的患者而设计。. 2026 年 9 月 29 日至 10 月 3 日，在日本广岛举行的第 31 届世界肌肉协会国际年会上，公布了 brogidirsen 临床开发的五年疗效和安全性数据。.
NS Pharma公司总部位于新泽西州帕拉姆斯，是一家专注于罕见病的生物制药公司，是总部位于日本京都的Nippon Shinyaku株式会社的子公司。Brogidirsen由Nippon Shinyaku公司和日本国立精神神经医疗研究中心（NCNP）共同发现，是一种用于治疗DMD患者的试验性药物，这些患者的基因突变适合进行外显子44跳跃疗法。. 了解更多: 适合外显子44跳跃疗法的突变和缺失
最新公布的结果来自NCNP开展的一项研究者发起的临床试验及其由Nippon Shinyaku开展的开放标签扩展研究。这两项研究评估了接受每周一次静脉注射（IV）治疗的六名受试者服用brogidirsen的疗效和安全性。.
运动功能维持五年以上
其中一项关键发现是，在研究期间能够行走的参与者的运动功能得以维持。评估结果显示，这些参与者的运动功能得到维持或改善。.
所有参与者的上肢功能均得以维持，包括在研究过程中丧失行走能力的参与者。这些发现是接受长期布罗吉地尔森治疗的参与者五年评估的一部分。.
研究结果提供了长期治疗的功能性结果的临床数据，并表明对于适合进行外显子 44 跳跃的 DMD 患者，brogidirsen 有可能减缓疾病进展。.
未报告严重或重度治疗相关不良事件
五年安全性研究结果是本次报告的另一重要部分。受试者接受布罗吉地尔森治疗五年后，未出现与长期服用布罗吉地尔森相关的严重或重度不良事件。.
该研究还报告称，没有发生与治疗相关的过敏反应，并且在五年期间没有出现停药情况。.
根据所提供的数据，这些结果表明，对于研究中评估的参与者而言，长期用药具有可接受的安全性。.
与DMD自然史的比较
研究人员还将几项功能指标与杜氏肌营养不良症的自然病程数据进行了比较。在多项指标中，本研究观察到的功能结果与该疾病的自然病程相比均表现良好。.
该公司表示，研究结果表明，对于突变适合进行外显子 44 跳跃的 DMD 患者，brogidirsen 可能具有减缓疾病进展的潜力。.
然而，扩展试验仍在进行中。该研究将继续调查长期服用布罗吉地尔森的疗效和安全性。.
全球二期临床试验正在进行中
除了正在进行的扩展研究外，Nippon Shinyaku 及其子公司 NS Pharma 正在进行 brogidirsen 的全球 II 期研究。.
在世界肌肉学会大会上公布的五年数据显示，接受每周一次静脉注射布罗吉地尔森治疗的六名患者获得了更长期的临床信息。研究结果包括对运动功能、上肢功能、安全性以及与杜氏肌营养不良症（DMD）自然病程数据的比较观察。.
Brogidirsen 仍是一种研究性疗法，正在进行的研究将提供有关其对适合进行外显子 44 跳跃的 DMD 患者的疗效和安全性的更多信息。.
了解更多: 杜氏肌营养不良症临床试验地点地图
