美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 delpacibart zotadirsen (del-zota) 的生物制品许可申请 (BLA)，优先审评其用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，这些患者的基因变异可能通过外显子 44 跳跃进行治疗。.
根据诺华旗下公司Avidity发布的最新消息，FDA机构认定该申请已足够完整，可以启动实质性审查。该申请还将根据加速审批途径进行评估。.
Del-zota是什么？
Del-zota 正在被开发为治疗 DMD44 患者的潜在药物，这意味着患有特定基因改变的患者可能适合进行外显子 44 跳跃手术。.
外显子跳跃疗法是一种治疗方法，旨在帮助细胞产生一种较短但可能具有功能的肌营养不良蛋白，其原理是帮助细胞在肌营养不良蛋白RNA加工过程中跳过特定的外显子。了解更多： 什么是外显子跳跃疗法？
然而，FDA 尚未批准 del-zota。目前的里程碑意味着该申请已进入 FDA 的审查流程。.
加速审批是什么意思？
FDA 的加速审批途径可以让某些针对严重疾病的疗法更快地惠及患者，尤其是在满足未被满足的医疗需求时。审批可以基于被认为能够合理预测临床获益的替代终点，同时开展额外的研究来证实该获益。了解更多： BLA是什么意思？
这意味着即使 FDA 获得加速批准，进一步的临床研究仍然很重要，以确认预期的临床益处。.
第三阶段 SAFARI44 试验
该生物制品许可申请 (BLA) 包含了 1/2 期 EXPLORE44 和 EXPLORE44-OLE 临床试验的数据。.
一项全球性的 III 期 SAFARI44 临床试验也已启动，作为一项验证性研究。据 Avidity 公司称，该试验旨在进一步评估 del-zota 的长期安全性，并有助于确认其临床获益。该研究将在美国境外进行。.
该公司表示，如果没有患者、护理人员、家属、倡导组织、研究人员和临床研究团队的参与，这项研发计划是不可能实现的。了解更多： 探索杜氏肌营养不良症临床试验
接下来会发生什么？
FDA 部门将对 del-zota 申请进行审查。9 月 8 日的公告并不代表 FDA 部门已批准该申请。.
Avidity表示，如有更多更新信息，将及时提供，并建议对del-zota或临床试验有疑问的患者和家属与他们的医疗保健提供者联系。.
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