REGENXBIO完成RGX-202治疗杜氏肌营养不良症的确证性研究

REGENXBIO宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因疗法RGX-202的验证性研究已完成患者给药。这一重要里程碑标志着公司注册开发项目的完成，并为计划于2026年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）（申请号：FDA）提供了支持。.

该公司预计，如果获得批准，RGX-202 可能成为下一批可用于治疗杜氏肌营养不良症患者的基因疗法之一。.

RGX-202研发项目提前完成

据 REGENXBIO 称，由于患者和临床研究人员的浓厚兴趣，验证性研究的入组和给药工作比预期提前完成。.

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这项研究的完成使该公司能够根据FDA的加速审批途径推进其生物制品许可申请（BLA）的提交。了解更多： 在 FDA 药物审批中，BLA 是什么意思？

什么是加速审批途径？

加速审批途径旨在帮助有前景的严重疾病疗法更快地惠及患者。根据该途径，疗法可以基于替代终点（例如生物标志物）获得批准，这些替代终点能够合理地预测临床获益。.

REGENXBIO 认为，根据其微型肌营养不良蛋白表达数据、功能结果和安全性概况，RGX-202 符合这些要求。.

计划于2026年第三季度提交FDA申请

REGENXBIO计划于2026年第三季度开始提交BLA申请。.

申请材料预计包括：

• 来自参与 AFFINITY DUCHENNE® 关键性研究和验证性研究的 63 名参与者的安全数据。.
• 来自关键研究中 30 名参与者的疗效数据。.
• 至少一半关键研究参与者的十二个月功能评估结果。.

如果 FDA 审查按预期进行，该公司认为 RGX-202 有可能在 2027 年下半年获得批准。.

RGX-202关键性研究的主要结果

最近公布的关键研究数据显示，RGX-202 取得了令人鼓舞的结果。.

主要终点已成功达成

RGX-202 达到了主要终点，超过 93% 的患者在治疗后第 12 周时微型肌营养不良蛋白表达水平至少达到 10%。阅读更多： RGX-202显示出NSAA疗效，但关键生物标志物数据缺失

微型肌营养不良蛋白是肌营养不良蛋白的缩短版本，基因疗法旨在使肌肉细胞产生这种蛋白。肌营养不良蛋白缺乏是杜氏肌营养不良症的根本原因。.

功能性结果的改善

在完成 12 个月随访评估的患者中，研究人员观察到多项功能指标均有显著改善。.

其中包括：

• 定时功能测试
• 北极星步行评估（NSAA）评分
• 整体体能表现指标

该公司报告称，与基线测量值相比，改进幅度很大。.

微型肌营养不良蛋白与功能之间存在强相关性

REGENXBIO 还报告称，第 12 周的微型肌营养不良蛋白表达与治疗一年后观察到的功能改善之间存在很强的相关性。.

这一发现支持将微型肌营养不良蛋白用作替代终点，这可能有助于预测杜氏肌营养不良症患者的长期临床获益。.

RGX-202 安全概况

该公司表示，在整个研究过程中，RGX-202 的耐受性总体良好。.

研究人员报告称，RGX-202 具有良好的安全性，REGENXBIO 认为这使得 RGX-202 与其他正在开发中的潜在治疗方案有所区别。.

持续监测将提供更多长期安全性信息，因为患者仍需接受随访。.

REGENXBIO 为潜在的商业化上市做准备

为了迎接 FDA 可能获得的批准，REGENXBIO 已经开始准备其生产和商业基础设施。.

该公司正在使用其位于马里兰州罗克维尔的制造创新中心，该中心去年开始生产旨在未来商业供应的产品。.

如果 RGX-202 获得监管部门批准，这种生产准备工作将有助于扩大患者群体。.

这对杜氏肌营养不良症家庭意味着什么

验证性研究的完成对于 RGX-202 和杜氏肌营养不良症患者群体来说都是向前迈出的重要一步。.

计划于 2026 年第三季度提交 FDA 申请，并有望在 2027 年下半年做出批准决定，杜氏肌营养不良症患者家庭将密切关注即将到来的监管进展。.

如果获得批准，RGX-202 可能成为杜氏肌营养不良症患者的另一种基因治疗选择，扩大治疗选择范围，并有可能改善长期疗效。.

常见问题解答 (FAQ)

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