BioMarin Pharmaceutical 已正式启动一项新的 2 期扩展研究 (NCT07573631)，评估 BMN 351，这是一种研究性外显子 51 跳跃疗法，旨在治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。. 该研究将重点关注先前完成 351-201 临床试验的参与者的长期安全性、耐受性和身体功能结果。.
BMN 351 Exon 51 跳跃疗法 2 期临床试验是什么？
BMN 351 外显子 51 跳跃疗法 2 期临床试验是一项多中心、开放标签的扩展研究，针对适合接受外显子 51 跳跃疗法的杜氏肌营养不良症患者。. 研究人员将评估每周一次的静脉注射 BMN 351 在较长的治疗期内是否仍然安全有效。.
该试验计划招募最多 18 名年龄在 4 岁至 23 岁之间的参与者，他们之前已完成名为 351-201 的 1/2 期研究。.
了解杜氏肌营养不良症和外显子51跳跃
什么是杜氏肌营养不良症？
杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肌肉无力和肌肉退化。它是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，而肌营养不良蛋白基因对于维持健康的肌肉细胞至关重要。.
什么是外显子51跳跃？
外显子跳跃疗法旨在帮助人体产生一种较短但功能正常的肌营养不良蛋白。外显子51跳跃疗法专门针对那些基因突变可能受益于在蛋白质合成过程中跳过外显子51的患者。.
BMN 351 正在被研究作为一种新一代外显子跳跃疗法，可能有助于减缓符合条件的患者的疾病进展。.
二期研究的关键细节
研究设计
审判内容如下：
- 多中心
- 开放标签
- 长期扩展研究
- 专注于每周一次的静脉注射给药
本研究的第一次访视也将作为早期 351-201 试验的最后一次访视。.
预计时间表
- 开课时间：2026年4月
- 主要竣工日期：2031年12月
- 预计研究完成时间：2031年12月
参与这项研究的国家
该研究包括以下临床试验地点：
- 意大利
- 荷兰
- 西班牙
- 土耳其
- 英国
谁可以参加？
主要纳入标准
参与者必须：
- 已完成 351-201 研究
- 继续稳定的皮质类固醇治疗
- 遵循考察访问要求
- 在适用情况下，提供知情同意或认可。
- 如果方案指南要求，请使用避孕措施
主要排除标准
符合以下条件者不得参加：
- 已知有凝血障碍
- 使用违禁药物
- 在基线检查前 12 周内接受了另一项已获批准的外显子跳跃疗法。
- 曾接受过杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗。
- 使用抗凝血剂或免疫抑制剂
这场审判对杜氏肌营养不良症患者群体为何如此重要
BMN 351 外显子 51 跳跃疗法 2 期临床试验的启动，标志着针对杜氏肌营养不良症的靶向基因疗法发展又迈出了重要一步。.
长期扩展研究尤为重要，因为它们有助于研究人员了解：
- 治疗效果能否长期维持
- 长期安全性概况
- 对日常身体机能的影响
- 对疾病进展的潜在影响
对于受杜氏肌营养不良症影响的家庭来说，外显子跳跃研究的不断进展为未来的治疗选择带来了新的希望。.
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