Solid Biosciences 是一家生命科学公司，致力于开发用于神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物。该公司今天宣布了第 1/2 期 INSPIRE DUCHENNE 试验的积极初步数据，该试验评估了 SGT-003，SGT-003 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne) 的下一代基因治疗候选产品。前三名参与者报告的中期 90 天活检数据显示，微肌营养不良蛋白的平均表达为 110%（通过蛋白质印迹法测量），并且多种生物标志物（肌肉健康和弹性指标）有所改善。
杜氏肌营养不良症基因治疗候选药物 SGT-003 的临床数据
- 110%（N=3）的平均微肌营养不良蛋白表达和观察到的多个其他肌肉健康生物标志物的显著改善支持了 SGT-003 作为下一代、一流的杜氏肌营养不良症基因治疗候选药物的潜力。
- 观察到令人鼓舞的潜在心脏益处的早期信号。
- 截至 2025 年 2 月 11 日，6 名服用 SGT-003 的参与者耐受性良好，未观察到严重不良事件。
- 参与者招募仍在继续，第 7 名参与者将于 2025 年 2 月 17 日服药；公司预计到 2025 年第四季度将招募约 20 名参与者。
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