巴西国家卫生监督局 (ANVISA) 取消了用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法 Elevidys 的注册，此前评估认为，现有疗效和安全性数据不足以进行最终授权。.
该决定于 2026 年 8 月 24 日宣布。随着巴西官方公报 (DOU) 上发布的取消公告，Elevidys 在该国的进口、分销和销售正式暂停。.
Elevidys 自 2024 年 12 月起在巴西获得有条件授权。该疗法适用于 4 至 7 岁患有杜氏肌营养不良症且仍能独立行走，并且体内没有针对用于给药的病毒载体的预先存在的抗体的儿童。.
根据该报告，ANVISA 的决定是基于其评估，即提交的有关该疗法的疗效和安全性的数据不足以支持最终授权。.
Elevidys并未纳入巴西统一医疗系统（SUS）。相反，该疗法是通过法律程序在该国获得的，并被用作治疗杜氏肌营养不良症患儿的基因疗法。.
取消之后，ANVISA 仍将决定如何处理已经开始购买或接受治疗的患者的案例。.
因此，此次取消影响了 Elevidys 在巴西的监管地位，在巴西监管机构评估了现有疗效和安全性数据后，暂停了该药物的进口、分销和商业化。.
Elevidys 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的一次性基因疗法。在巴西，它之前的获批仅涵盖符合其有条件获批标准的特定人群。.
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