家研究 FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药 研究 2025年1月15日 Metagenomi 的新 CRISPR 系统 (VK CAST) 可实现大规模基因整合 2025年3月13日 为什么罗氏没有在每个国家申请Elevidys基因疗法的上市许可? 2025年3月13日 水凝胶输送系统有望用于杜氏肌营养不良症的细胞治疗 2025年3月12日 OligomicsTx 基因疗法研究显示其有望治疗杜氏肌营养不良症 2025 年 3 月 11 日 SonoThera 将展示利用靶向超声介导递送 (UMD) 治疗杜氏肌营养不良症的基因医学新数据 2025年3月10日 为了治疗贝克尔型肌营养不良症 (BMD),FDA 已将 IPS Heart 的 GIVI-MPC(一种旨在帮助肌营养不良症 (MD) 患者长出新肌肉组织的干细胞疗法)指定为孤儿药。 FDA 已授予 GIVI-MPC IPS HEART 孤儿药资格 (ODD),因为它具有在贝克尔型肌营养不良症 (BMD) 患者中产生具有全长肌营养不良蛋白的新肌肉的卓越能力。 IPS HEART 现已证明,GIVI-MPC 可在肌肉减少症小鼠模型、幼年和老年杜氏肌营养不良症 (DMD) 小鼠以及营养不良猪中产生具有全长人类肌营养不良蛋白的新人类肌肉。为了证明 GIVI-MPC 在逆转衰弱性疾病方面具有卓越的平台潜力,FDA 先前已授予 GIVI-MPC 用于治疗 DMD 的孤儿药称号。 - 跟着我们 - 来源BUSINESS WIRE 标签贝克尔肌营养不良症肌营养不良蛋白FDAGIVI矩阵模型IPS HEART 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 上一篇文章ImmunoForge 获得 FDA IND 批准,用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验下一篇文章3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧 发表评论 取消回复 评论: 请输入您的评论! 姓名:* 请在此输入您的姓名 电子邮件:* 您输入的电子邮件地址不正确! 请在此输入您的电子邮件地址 网站: 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站,以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 杜氏肌营养不良症的治疗方法(所有研究列表) Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2025年3月7日Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议,讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径 DMD 战士 - 2025年2月25日纳米粒子用作载体将微小 RNA 递送至细胞并治疗杜氏肌营养不良症 DMD 战士 - 2024年12月26日关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 加载更多