家研究 FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药 研究 2025年1月15日 Santhera 与 GEN 达成协议,在土耳其分销 AGAMREE(Vamorolone) 2025 年 8 月 13 日 Revidia Therapeutics MSI-1436有望治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的心力衰竭 2025 年 8 月 9 日 Keros Therapeutics 专注于推进 KER-065 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 2025 年 8 月 7 日 临床前研究:细胞疗法可预防杜氏肌营养不良症造成的损害 2025 年 8 月 5 日 Dyne Therapeutics 宣布 FDA 获得 DYNE-251 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的突破性疗法认定 2025 年 8 月 4 日 为了治疗贝克尔型肌营养不良症 (BMD),FDA 已将 IPS Heart 的 GIVI-MPC(一种旨在帮助肌营养不良症 (MD) 患者长出新肌肉组织的干细胞疗法)指定为孤儿药。 FDA 已授予 GIVI-MPC IPS HEART 孤儿药资格 (ODD),因为它具有在贝克尔型肌营养不良症 (BMD) 患者中产生具有全长肌营养不良蛋白的新肌肉的卓越能力。 IPS HEART 现已证明,GIVI-MPC 可在肌肉减少症小鼠模型、幼年和老年杜氏肌营养不良症 (DMD) 小鼠以及营养不良猪中产生具有全长人类肌营养不良蛋白的新人类肌肉。为了证明 GIVI-MPC 在逆转衰弱性疾病方面具有卓越的平台潜力,FDA 先前已授予 GIVI-MPC 用于治疗 DMD 的孤儿药称号。 - 跟着我们 - 来源BUSINESS WIRE 标签贝克尔肌营养不良症肌营养不良蛋白FDAGIVI矩阵模型IPS HEART 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 免责声明:本网站上的任何内容都不能替代您的医生或其他合格临床医生的直接医疗建议。 上一篇文章ImmunoForge 获得 FDA IND 批准,用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验下一篇文章3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧 发表评论 取消回复 评论: 请输入您的评论! 姓名:* 请在此输入您的姓名 电子邮件:* 您输入的电子邮件地址不正确! 请在此输入您的电子邮件地址 网站: 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站,以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法 杜氏肌营养不良症:治疗和费用 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2025年1月29日您应该了解的有关 Genethon 的杜氏肌营养不良症基因疗法 GNT0004 的一切 DMD 战士 - 2025 年 7 月 23 日FDA 将 PBGENE-DMD 指定为治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药 DMD 战士 - 2025 年 8 月 5 日临床前研究:细胞疗法可预防杜氏肌营养不良症造成的损害 加载更多