Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。它最初在美国获批，随后又在其他几个国家获得监管部门的批准。然而，Elevidys目前尚未获得欧盟批准。.
目录
Elevidys 在哪些国家获得批准？
截至2026年，Elevidys已在八个国家获得批准：
- 美国
- 日本
- 以色列
- 阿拉伯联合酋长国
- 阿曼
- 巴林
- 卡塔尔
- 科威特
各国对批准的年龄范围、行动能力要求和其他资格标准各不相同。. 在美国，FDA 目前表示 Elevidys，适用于 4 岁及以上、已确诊患有 DMD 突变的可行走患者。.
日本、巴西、以色列和海湾国家都有各自的国家监管要求和批准适应症。因此，在一个国家获得批准并不意味着患者在另一个国家也符合治疗条件。.
Elevidys 是否已获得欧洲认证？
Elevidys 未获得欧盟批准。.
欧洲药品管理局 (EMA) 审查了罗氏公司 Elevidys 的上市许可申请。. 2025 年 7 月 24 日，EMA 的人用药品委员会 (CHMP) 发表了否定意见，建议拒绝上市许可。. 阅读更多： 为什么 Elevidys 没有获得 EMA 的批准？
EMA指出，关键性研究显示，与安慰剂组相比，接受治疗12个月后，北极星步行评估（NSAA）未出现具有统计学意义的显著改善。EMA还指出，观察到的肌营养不良蛋白表达与运动能力的改善之间没有关联。.
这意味着 Elevidys 目前尚未获得欧盟范围内的市场推广授权。.
EMA 负面评价意味着什么？
EMA 的决定适用于欧盟监管程序，并不撤销其他国家监管机构授予的 Elevidys 批准。.
罗氏公司表示，它打算继续与欧洲监管机构进行讨论，并探索将 Elevidys 提供给欧盟 DMD 患者的潜在途径。.
因此，家庭应该区分以下几点：
FDA 已获美国批准 → 是
已在其他多个国家获得批准 → 是
欧盟/EMA 批准 → 否，根据否定意见
更多信息： Elevidys 常见问题解答
重要的： 监管审批和治疗资格可能会发生变化。患者及其家属应向所在国家/地区的监管机构和合格的杜氏肌营养不良症 (DMD) 专科医生确认当前的审批状态和当地的资格要求。.
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