Genethon ve Eukarÿs Ortaklığı Gen Terapilerinin Maliyetini Düşürecek mi?
Duchenne kas distrofisi için FDA onaylı tek gen terapisi, ailelerin karşılayabileceğinden çok daha pahalı. Aileler bu yasaklayıcı maliyeti karşılayamıyor...
Belief BioMed, Duchenne Musküler Distrofi Gen Terapisi Adayı BBM-D101 için FDA Tarafından IND İzninin Alındığını Duyurdu
Belief BioMed, Duchenne Musküler Distrofisi için Gen Terapisi Adayı BBM-D101 için FDA IND Onayı Bildirdi. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bir...
FDA, Nippon Shinyaku'nun Ekzon 51 Atlama Çalışmasına (NS-051/NCNP-04) Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı Verdi
Nippon Shinyaku ve Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi, antisens oligonükleotid NS-051/NCNP-04'ü ortaklaşa keşfettiler. Distrofin geninin bir kısmını atlayarak...
Elevidys Gen Terapisi Brezilya'ya Ulaştı ve 20 Milyon Brezilya Reali'ne Mal Olabilir
Duchenne kas distrofisi (DMD) için kesin bir tedavi yoktur. Elevidys gen terapisi hastalığı yavaşlatan bir tedavi yöntemidir ve...
FDA'den Hızlandırılmış Onay Alan ve Müfettişlik Ofisi Tarafından İncelenen 3 İlaç Endişelere Yol Açtı
Zayıf kanıtlara ve değerlendiricilerin farklılıklarına rağmen, ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Biogen'den Aduhelm'i, Sarepta'dan Exondys 51'i (eteplirsen) ve Makena'yı hızla onayladı...