Regenxbio, Rgx-202 Gen Terapisinin Affinity Duchenne Denemesinden Pozitif Biyobelirteç Verisi Bildirdi
REGENXBIO, RGX-202'nin AFFINITY DUCHENNE® çalışmasının I/II. Faz bölümündeki iki ek hastadan yeni, olumlu ara veriler bildirdi.
Satellos, 2025 Musküler Distrofi Derneği Klinik ve Bilimsel Konferansında SAT-3247'nin 1. Faz Denemesinden İlk Verileri Sunuyor
Kas hastalıkları ve bozukluklarının tedavisini iyileştirmek için yeni küçük molekül terapötik yaklaşımları geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Satellos Bioscience, bugün ilk Faz...
Precision BioSciences, 2025 Musküler Distrofi Derneği'nde Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Tedavisinde PBGENE-DMD'nin Klinik Öncesi Etkinlik ve Dayanıklılık Verilerini Sunuyor...
Kas uydu kök hücrelerinin düzenlenmesini içeren bu distrofin gen düzeltme yaklaşımı, sentetik yaklaşımlara kıyasla dayanıklılığı ve işlevsel sonuçları potansiyel olarak artırmaktadır.
Sarepta, Elevidys Gen Terapisi Tedavisinden Sonra 16 Yaşındaki Çocuğun Ölümünü Bildirdi
Salı günü, Sarepta Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için gen tedavisi olan Elevidys ile ilişkili kaydedilen ilk ölümün...
Italfarmaco ve Medis, Givinostat'ın Baltık Ülkeleri de Dahil 17 Orta ve Doğu Avrupa Ülkesinde Münhasır Dağıtım Anlaşmasını Duyurdu
Italfarmaco ve Orta ve Doğu Avrupa'nın önde gelen ilaç ticarileştirme şirketlerinden Medis, bugün Italfarmaco'nun ilaç markası Givinostat (Duvyzat) için özel dağıtım anlaşması imzaladıklarını duyurdu.