Sarepta Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisini Tedavi Etmek İçin Bir Gen Terapisi Olan ELEVIDYS'in Japonya'da Onaylandığını Duyurdu
DMD geninin 8. ve/veya 9. ekzonunda delesyon bulunmayan ve test sonucu negatif çıkan 3-8 yaş aralığındaki kişiler...
SonoThera Ultrason Aracılı Dağıtım Yöntemi Hücrelere Tam Uzunlukta Distrofin Sağlayabilir
Halen Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için geliştirilmekte olan SonoThera'nin araştırma bulguları, Ultrason Aracılı İletim teknolojisinin yeteneğini ortaya koymaktadır...
Scribe Therapeutics ve Prevail Therapeutics, ASGCT 2025'te Canlıda CRISPR Tabanlı Genom Düzenleme Verilerini Paylaşacak
CRISPR'ın insan sağlığını dönüştürme potansiyelini ortaya çıkaran bir genetik ilaç şirketi olan Scribe Therapeutics, bugün 28. Amerikan Genetik Derneği'ne katılacağını duyurdu...
Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Kardiyomiyopatisinin Tedavisi için Deramiocel'de FDA ile Orta Döngü İnceleme Toplantısının Tamamlandığını Duyurdu
Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün...
Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi'nde DYNE-251 için Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Yetim İlaç Tanımını Aldı
Genetik kaynaklı nöromüsküler hastalıkları olan bireyler için hayat değiştiren tedaviler geliştirmeye adanmış klinik aşamadaki bir şirket olan Dyne Therapeutics, bugün DYNE-251'nin...