Duchenne kas distrofisi (DMD) için FDA tarafından onaylanan tek gen terapisi olan Elevidys, hastalardan elde edilen üç yıllık verilerin yayınlanmasının ardından DMD topluluklarını ve yatırımcıları hayal kırıklığına uğrattı. 2,9 milyon Amerikan doları fiyatla pazarlanan ürün, DMD'li çocukların aileleri için çeşitli soruları gündeme getirdi: 'Elevidys gen terapisi ne kadar etkili, çocukların yaşam süresini ne kadar uzatıyor ve bir terapinin etkinliğini yalnızca NSAA skorlarına dayanarak değerlendirmek doğru mu?' >>> Daha fazla bilgi edin: NSAA nedir?
İçindekiler
Sarepta'nın Hikayeyi Canlandırmak İçin Gerçekten Bir Şeye İhtiyacı Var
Sarepta yakın zamanda Duchenne kas distrofisi için en önemli biyobelirteçlerden biri olan kreatin kinaz seviyelerini içermeyen veriler yayınladı. Elevidys gen terapisine erişim için kampanya yürüten aileler, bu teknik bilginin paylaşılmamasına kızgın. Terapiye erişim için yorulmadan fon toplayan ailelerin büyük çoğunluğu, “Size milyonlarca dolar veren biziz, ama siz bize karşılığında hiçbir şey vermiyorsunuz; gerçekleri, verileri ve bilimi. Sadece paramızı alıyorsunuz.” diyor. Daha fazla bilgi edin: Sarepta, ELEVIDYS'in 3 Yıllık Özet Verilerini Açıkladı
2025 baharında Elevidys ile bağlantılı iki ölüm vakası yaşanınca, Sarepta'nın hisse senedi düşmeye başladı. Yaz aylarında, Elevidys ile aynı AAV vektörünü kullanan, uzuv kuşağı kas distrofisi için deneysel bir gen tedavisiyle bağlantılı üçüncü bir ölüm vakası haberi ortaya çıktı. Genel olarak, şirketin hisse senedi fiyatı yıl başından itibaren 80% düşerek neredeyse on yılın en düşük seviyesine geriledi.
Elevidys işe yarıyor mu yaramıyor mu?
Yeni açıklanan 2025 mali tablosu ve Elevidys'ye ilişkin güncellenmiş üç yıllık istatistiklerin durumu hafifleteceğini düşünen şirket yönetimi hayal kırıklığına uğrayabilir. Sarepta, NSAA'da 4 puanlık bir artışı gen tedavisinin faydalı olduğuna dair bir gösterge olarak görse de, tedavinin maliyeti ve 4 puanlık NSAA skoru endişeleri artırıyor. DMD hastası çocukların aileleri, Sarepta'dan bu sorulara yanıt bekliyor:
Daha Fazlasını Keşfedin: Kreatin Kinaz (CK) Nedir?
Bağış Toplama Etkinlikleri Düzenleyen Ailelerden Gelen Sorular
- NSAA'daki 4 puanlık artış gerçekten $2.9 milyon dolara mı mal oluyor?
- Üç yıl önce, Elevidys tedavisi için aday olan bir DMD'li çocuğun kreatin kinaz düzeyi neydi ve Elevidys tedavisini aldıktan 3 yıl sonra kreatin kinaz düzeyi neydi?
- Elevidys aldıktan sonra kreatin kinaz seviyelerinde düşüş olmazsa, bu kas hasarının devam ettiği anlamına gelmez mi?
- Elevidys gen terapisi alan çocuklarda kreatin kinaz düzeylerini ölçmek için kas biyopsisi örnekleri aldınız mı?
FDA tarafından onaylanan (ancak EMA tarafından onaylanmayan) Duchenne kas distrofisi için ilk gen terapisi olan Elevidys, çok yakında yeni rakiplerle karşı karşıya kalacak. Pazara girmeye en yakın olan şirket, geçen ay RGX-202 gen terapisi için 2026 yılının ortalarına kadar onay başvurusunda bulunmayı planladığını açıklayan REGENXBIO'dur. SolidBio'nun SGT-003 gen terapisi de iddialı bir alternatiftir ve bu seçenekler pazara girerse, DMD hastalarının ve ailelerinin tedavi için Elevidys'den vazgeçmeleri şaşırtıcı olmaz. >>> Devamını oku: Elevidys Gen Terapisinde Kreatin Kinaz (CK), Distrofin Seviyesi ve NSAA Skoru
Satışların düşmesi, rekabetin sertleşmesi ve yeterli net ve güven verici bilimsel verinin olmaması nedeniyle Sarepta'nın önümüzdeki dönemde daha da zor zamanlar geçirmesi muhtemel. DMDWarrior'ın Alman temsilcisi, biyoteknoloji şirketinin markasının zedelenmesi ve hastalarının mutsuz olması nedeniyle, büyük bir ilaç şirketi için bile potansiyel bir satın alma hedefi olarak giderek daha az çekici hale geldiğini düşünüyor. Kendinize şu soruları sorun: ‘'Tek Seferlik' Gen Terapileri mi yoksa Ekzon Atlama Terapileri mi daha iyi?
Hangi DMD Gen Terapisini Seçmelisiniz?
DMD hastaları ve aileleri yakında zorlu seçimler yapmak zorunda kalabilir çünkü Elevidys, REGENXBIO'nun RGX-202 ve Solid Biosciences'nin SGT-003 gibi daha yeni tedavileriyle aynı vektörü kullanıyor.
Kampanya düzenleyen ailelere tekrar hatırlatılması gereken şey şu: “AAV'yi sadece bir kez kullanabilirsiniz!” “Dolayısıyla, Elevidys gen terapisi seçerseniz, diğer seçenekleri kaçırabilirsiniz.” Bu nedenle, hâlâ zamanı olan ailelerin kampanyalarını yavaşlatmaları veya bir süreliğine ertelemeleri iyi bir fikir olabilir.
Daha Fazlasını Keşfedin: Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
Sarepta'nın 1 Yıllık Hisse Fiyatı
EMBARK güncellemesinin cesaret verici olmasına rağmen, Sarepta Therapeutics'nin son dönemdeki hisse senedi performansı zayıf kaldı; 7 günlük hisse senedi getirisi 8,53% ve yıl başından bu yana hisse senedi getirisinde 4,83%'lik bir düşüş yaşandı. Bu arada, 1 yıllık toplam hissedar getirisi düşüşü 82,22% ve 3 yıllık toplam hissedar getirisi düşüşü 83,21%, 90 günlük hisse senedi getirisinin 8,62% olması kısa vadeli bir ivme kazanmaya çalışıldığını gösterse bile, piyasa duyarlılığının ne kadar soğuduğunu vurguluyor.
Makaledeki CK sorunuyla ilgili zorluk yaşıyorum. CK'deki düşüş ele alındı ve FDA'de dramatik azalma kaydedildi. Azalmanın sürdürülebilir olduğu kanıtlandı. Yazar bu bilgileri nereden alıyor?
Elevidys uygulamasından önce ve sonraki CK düzeylerine ilişkin FDA raporunu nereden buldunuz?
EMA: Çalışma, 12 ay sonra Elevidys'nin hareket yetenekleri üzerinde bir etkisi olduğunu gösteremedi. NSAA puanlarında iyileşmeler hem Elevidys alan hastalarda hem de plasebo alan hastalarda gözlemlendi. İki grup arasındaki NSAA puanlarındaki değişim farkı 34 puanlık bir ölçekte 0,65 idi ve istatistiksel olarak anlamlı değildi, yani şans eseri olabilir. Ayrıca, Elevidys ile tedavi edilen birçok hastada distrofin proteininin daha kısa bir formunun üretildiği gösterilmiş olsa da, distrofin seviyeleri hareket yeteneklerindeki iyileşmeyle ilişkilendirilemedi.