Avidity Biosciences, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile delpacibart zotadirsen (del-zota) adlı BLA'ya sunulması planlanan ilaçla ilgili olarak olumlu bir ön BLA toplantısı gerçekleştirdiğini duyurdu. Çığır Açan Terapi unvanını alan Del-zota, ekzon 44 atlamaya (DMD44) yatkın gen mutasyonları olan Duchenne kas distrofisi hastaları için potansiyel bir tedavi olarak değerlendirilen araştırma aşamasındaki bir ilaçtır.
Daha fazla bilgi edin: Ekzon 44 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
BLA gönderim zamanlaması, FDA'nin gönderim sırasında kimya, üretim ve kontroller (CMC) paketini destekleyecek ek veriler almasını sağlamak amacıyla, 2025 yıl sonu rehberliğinden 2026'nın 1. çeyreğine güncellendi.
Avidity Biosciences Başkanı ve CEO'su Sarah Boyce, "FDA ile yaptığımız son toplantı son derece iş birlikçiydi ve BLA başvurumuz için net bir yol sağladı," dedi. "DMD için, ABD'deki hızlandırılmış onay süreci, del-zota'yi ihtiyaç duyan kişilere ulaştırmanın en iyi ve en hızlı yoludur. Kurumun, başvuru sırasında ihtiyaç duyduğu CMC verileri konusunda bize net bir rehberlik sağlamasından dolayı minnettarız ve bu uyumun başarılı bir BLA sürecini kolaylaştıracağına inanıyoruz. Bu programı hak ettiği aciliyetle ilerletmemizi sağlayan FDA bünyesindeki çeşitli birimlerden özverili ve çalışkan incelemecilere minnettarız. DMD ile yaşayan erkek çocuklar ve genç erkekler için her dakikanın önemli olduğunu biliyoruz."
Avidity, del-zota'nin potansiyeline son derece güveniyor ve del-zota için 2026'nın ilk çeyreğinde bir BLA başvurusunda bulunmayı dört gözle bekliyor. Bu, Şirketin 12 aylık bir süre içinde planladığı üç BLA başvurusundan ilki olacak. Ayrıca Avidity, del-zota'nin küresel olarak tam onayını desteklemek için bir doğrulayıcı çalışma hazırlamaya devam ediyor.
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
