Компания Roche объявляет о новых результатах исследования EMBARK Elevidys у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Сегодня компания Roche опубликовала обнадеживающие основные данные второго года исследования EMBARK — всемирного двойного слепого рандомизированного исследования III фазы Elevidys (деландистрогена...
Персонализированные миниорганы могут ускорить лечение Дюшенна
Персонализированные антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) могут ускорить исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Каждый год десятки тысяч детей рождаются с загадочными заболеваниями...
Липидные наночастицы (ЛНП) нового поколения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Доставка белка дистрофина в пораженные мышцы является одной из самых сложных проблем в генной терапии МДД. Это может быть возможным...
Что такое Bobcat mRNA? Как Bobcat mRNA работает при мышечной дистрофии Дюшенна?
Bobcat mRNA работает иначе, чем механизмы пропуска экзонов или микродистрофии AAV. Этот метод следующего поколения может привести к созданию недорогих лекарств от мышечной дистрофии Дюшенна. Многие пропуска экзонов...
Разработаны методы пропуска экзонов нового поколения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Терапия пропуска экзонов нового поколения для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) представляет собой перспективную область исследований, направленных на устранение основных генетических мутаций, которые...