Genethon сообщает о результатах клинического испытания генной терапии GNT0004: постоянное снижение уровня CK более чем на 75%
Безопасность, эффективность и фармакодинамические результаты демонстрируют хорошую переносимость GNT0004 в сочетании с транзиторным иммунологическим профилактическим лечением, а также данные об эффективности с точки зрения...
Precision BioSciences PBGENE-DMD восстанавливает выработку почти полноразмерного белка дистрофина
Precision BioSciences сегодня объявила о стратегическом приоритете и ускорении PBGENE-DMD, первого в своем классе подхода компании к редактированию генов in vivo для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Что...
Satellos сообщает о результатах SAT-3247 за первый квартал 2025 года, освещает последние достижения компании и планы на будущее
Компания Satellos Bioscience сегодня объявила о своих финансовых результатах и основных корпоративных показателях за первый квартал, закончившийся 31 марта 2025 года. «Мы очень довольны нашим продолжающимся...
Sarepta Therapeutics объявляет об одобрении в Японии препарата ELEVIDYS, генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Люди в возрасте от 3 до 8 лет, у которых нет делеций в экзонах 8 и/или 9 гена DMD и которые получили отрицательный результат теста...
Метод доставки с помощью ультразвука SonoThera позволяет доставлять полноразмерный дистрофин в клетки
Результаты исследования, которые в настоящее время разрабатываются для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) SonoThera, демонстрируют возможности технологии доставки с помощью ультразвука...