Genethon报告GNT0004基因治疗临床试验结果：CK水平永久性下降超过75%
安全性、有效性和药效动力学结果显示，GNT0004 与瞬时免疫预防治疗相关的耐受性良好，并且在... 方面的疗效数据也很好。
Precision BioSciences PBGENE-DMD 恢复近全长肌营养不良蛋白的产生
Precision BioSciences 今天宣布，公司将对 PBGENE-DMD 进行战略优先排序并加速推进，PBGENE-DMD 是该公司首创的杜氏肌营养不良症 (DMD) 体内基因编辑方法。这……
Satellos 公布 SAT-3247 2025 年第一季度业绩，重点介绍公司近期进展和未来计划
Satellos Bioscience 今天公布了截至 2025 年 3 月 31 日的第一季度财务业绩和公司亮点。“我们对持续的表现感到非常高兴……
Sarepta Therapeutics宣布日本批准治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法ELEVIDYS
3 岁至 8 岁以下、DMD 基因外显子 8 和/或 9 没有缺失且检测结果为阴性的人群……
SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞
该研究结果目前正在为 SonoThera 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗而开发，证明了超声波介导递送技术的能力......