Genethon, GNT0004 Gen Terapisi Klinik Denemesinin Sonuçlarını Bildiriyor: 75%'den Fazla CK Düzeylerinde Kalıcı Azalma
Güvenlik, etkililik ve farmakodinamik sonuçlar, GNT0004'ün geçici immünolojik profilaktik tedavi ile ilişkili iyi toleransının yanı sıra, ... açısından etkililik verilerini göstermektedir.
Precision BioSciences PBGENE-DMD, Neredeyse Tam Uzunlukta Distrofin Proteininin Üretimini Geri Kazandırır
Precision BioSciences, bugün Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için Şirketin sınıfının ilk in vivo gen düzenleme yaklaşımı olan PBGENE-DMD'nin stratejik önceliklendirilmesini ve hızlandırılmasını duyurdu. Ne...
Satellos, SAT-3247 2025 1. Çeyrek Sonuçlarını Bildiriyor, Şirketin Son İlerlemesini ve Gelecek Planlarını Vurguluyor
Satellos Bioscience, bugün 31 Mart 2025'te sona eren ilk çeyrek için finansal sonuçlarını ve kurumsal öne çıkan noktalarını duyurdu. “Devam eden...
Sarepta Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisini Tedavi Etmek İçin Bir Gen Terapisi Olan ELEVIDYS'in Japonya'da Onaylandığını Duyurdu
DMD geninin 8. ve/veya 9. ekzonunda delesyon bulunmayan ve test sonucu negatif çıkan 3-8 yaş aralığındaki kişiler...
SonoThera Ultrason Aracılı Dağıtım Yöntemi Hücrelere Tam Uzunlukta Distrofin Sağlayabilir
Halen Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için geliştirilmekte olan SonoThera'nin araştırma bulguları, Ultrason Aracılı İletim teknolojisinin yeteneğini ortaya koymaktadır...