Звонок от семей в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA): пересмотреть Ataluren (Translarna)
Трое родителей, представляющих 800 семей и их детей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна и бессмысленной мутацией, обращаются в Европейское агентство по лекарственным средствам...
Бразильские дети старше 7 лет и их семьи требуют генную терапию Elevidys от Anvisa
ELEVIDYS, единственный в настоящее время одобренный препарат для генной терапии МДД, одобрен в Бразилии для детей в возрасте от 4 до 7 лет. Однако, согласно решению...
Спросите ассоциации МДД в вашей стране: когда лечение мышечной дистрофии Дюшенна появится в нашей стране?
Мы продолжаем озвучивать проблемы пациентов с МДД из многих стран мира. Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна сообщают, что ассоциации с МДД в их...
Получит ли Elevidys одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA)?
Elevidys — генная терапия, разработанная компанией Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), в настоящее время находится на рассмотрении регулирующих органов...
Пациенты с МДД в Турции, имеющие право на лечение пропуска экзона 51 (Eteplirsen), запрашивают лекарства в Министерстве здравоохранения
Сообщество DMD Dayanisma, основанное семьями детей с мышечной дистрофией Дюшенна и поддержанное многими пациентами с МДД в Турции, хочет, чтобы дети...