FDA: «Генная терапия Elevidys будет по-прежнему применяться у амбулаторных пациентов с МДД»
В своем заявлении в понедельник компания сообщила, что быстрые действия FDA устранили проблему с Sarepta, что позволило вернуть Elevidys на рынок без проведения еще одного исследования безопасности, как того опасались.
Читать далееПотенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Результаты новых исследований генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна будут объектом пристального внимания заинтересованных лиц в 2025 году.
Читать далее
Разработаны методы пропуска экзонов нового поколения для лечения МДД
Терапия пропуска экзонов нового поколения при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) представляет собой перспективную область исследований, направленных на устранение основных генетических мутаций, вызывающих это заболевание.
Читать далее
Мы призываем министерства здравоохранения и производителей фармацевтической продукции принять меры по борьбе с МДД
Мы призываем все министерства здравоохранения по всему миру и производителей средств лечения МДД, одобренных FDA и EMA, принять меры.
Читать далее
Представитель DMD WarrioR в Турции делится своими взглядами на генную терапию Elevidys
Мы поговорили с представителем DMDWarrioR в Турции о его перспективах и опасениях относительно генной терапии Elevidys. Мы также получили удивительную информацию об исследованиях DMD в Турции.
Читать далее
Стоит ли Elevidys своих денег? Обзор клинических испытаний генной терапии Elevidys
Является ли Elevidys эффективным и экономически оправданным по сравнению с клиническими испытаниями?
Читать далее
Почему компания Roche не подает заявку на регистрацию генной терапии Elevidys во всех странах?
Если вы задаетесь вопросом, когда генная терапия Elevidys появится в вашей стране, эта статья может помочь вам получить представление.
Читать далее
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна?
Мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД) — это генетическое заболевание, которое поражает тысячи семей по всему миру. Оно в основном поражает мальчиков, вызывая дегенерацию мышц и слабость...
Читать далее
Генетические причины мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД) берет свое начало в сложном мире генетики и, в частности, возникает из-за изменений в одном гене, известном как дистрофин...
Читать далее
Есть ли у моего ребенка мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?
Когда родители размышляют над вопросом: «Есть ли у моего ребенка мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД)?», они часто сталкиваются с бурей эмоций, поскольку...
Читать далееПотенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Результаты новых исследований генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна будут объектом пристального внимания заинтересованных лиц в 2025 году.
Читать далееПотенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Результаты новых исследований генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна будут объектом пристального внимания заинтересованных лиц в 2025 году.
Читать далее
О нашей миссии
Многие люди в мире не знают, что такое мышечная дистрофия Дюшенна. Потому что только один из 5000 мальчиков заболевает этой болезнью. Однако семьи и их окружение, чьи дети борются с этой болезнью, вынуждены жить со стрессом этой болезни каждый день. Мы называем их воинами ДМД.
Сайт DMDWarrior.com был создан с целью повышения осведомленности об этом заболевании во всем мире, облегчения доступа к лечению и обеспечения доступности стоимости лечения.
Какова наша цель?
Один из 5000 детей в мире рождается с ДМД, и многие семьи узнают о наличии у своего ребенка этой болезни только в возрасте 3–4 лет. Одобренные FDA методы лечения ДМД слишком дороги для семей. Наша цель — снизить стоимость лечения и покрыть расходы за счет государства.
Простота доступа к лечению
Во многих странах лечение ДМД недоступно, и семьи несут огромные расходы на поездки за границу.
Сокращение затрат на лечение
Лечение ДМД очень дорогое, и семьям практически невозможно самостоятельно покрыть эти расходы.
Повышение осведомленности в социальных сетях
Мы не хотим, чтобы погиб ни один ребенок. Если вы также хотите найти решение этой ситуации, подпишитесь на нас в социальных сетях.