Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

5 января 2025 г. DMDWarrioR

Результаты новых исследований генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна будут объектом пристального внимания заинтересованных лиц в 2025 году.

Читать далее Исследовать

Разработаны методы пропуска экзонов нового поколения для лечения МДД

16 января 2025 г. DMDWarrioR

Терапия пропуска экзонов нового поколения при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) представляет собой перспективную область исследований, направленных на устранение основных генетических мутаций, вызывающих это заболевание.

Читать далее Исследовать

Мы призываем министерства здравоохранения и производителей фармацевтической продукции принять меры по борьбе с МДД

16 февраля 2025 г. DMDWarrioR

Мы призываем все министерства здравоохранения по всему миру и производителей средств лечения МДД, одобренных FDA и EMA, принять меры.

Читать далее Редакционные статьи

Три текущих клинических испытания генной терапии Elevidys временно приостановлены в Европе

1 апреля 2025 г. DMDWarrioR

После смерти 16-летнего ребенка, получавшего инфузию Elevidys, три продолжающихся клинических исследования в Европе (исследование 104, исследование 302 и исследование 303) были временно приостановлены.

Читать далее Пресс-релизы

Представитель DMD WarrioR в Турции делится своими взглядами на генную терапию Elevidys

28 марта 2025 г. DMDWarrioR

Мы поговорили с представителем DMDWarrioR в Турции о его перспективах и опасениях относительно генной терапии Elevidys. Мы также получили удивительную информацию об исследованиях DMD в Турции.

Читать далее Редакционные статьи

Стоит ли Elevidys своих денег? Обзор клинических испытаний генной терапии Elevidys

2 марта 2025 г. DMDWarrioR

Является ли Elevidys эффективным и экономически оправданным по сравнению с клиническими испытаниями?

Читать далее Редакционные статьи

Почему компания Roche не подает заявку на регистрацию генной терапии Elevidys во всех странах?

13 марта 2025 г. DMDWarrioR

Если вы задаетесь вопросом, когда генная терапия Elevidys появится в вашей стране, эта статья может помочь вам получить представление.

Читать далее Редакционные статьи

Что такое мышечная дистрофия Дюшенна?

14 сентября 2024 г. DMDWarrioR

Мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД) — это генетическое заболевание, которое поражает тысячи семей по всему миру. Оно в основном поражает мальчиков, вызывая дегенерацию мышц и слабость...

Читать далее ДМД

Генетические причины мышечной дистрофии Дюшенна

4 октября 2024 г. DMDWarrioR

Мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД) берет свое начало в сложном мире генетики и, в частности, возникает из-за изменений в одном гене, известном как дистрофин...

Читать далее ДМД

Есть ли у моего ребенка мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?

4 октября 2024 г. DMDWarrioR

Когда родители размышляют над вопросом: «Есть ли у моего ребенка мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД)?», они часто сталкиваются с бурей эмоций, поскольку...

Читать далее ДМД
Является ли Elevidys эффективным и экономически оправданным по сравнению с клиническими испытаниями? Стратегия компании Roche по выдаче регистрационных удостоверений для генной терапии Elevidys в каждой стране. Мы поговорили с представителем DMDWarrioR в Турции о его перспективах и опасениях относительно генной терапии Elevidys. Мы также получили удивительную информацию об исследованиях DMD в Турции. Клинические испытания генной терапии Elevidys временно приостановлены в Европе из-за EMA

О нашей миссии

Многие люди в мире не знают, что такое мышечная дистрофия Дюшенна. Потому что только один из 5000 мальчиков заболевает этой болезнью. Однако семьи и их окружение, чьи дети борются с этой болезнью, вынуждены жить со стрессом этой болезни каждый день. Мы называем их воинами ДМД.

Сайт DMDWarrior.com был создан с целью повышения осведомленности об этом заболевании во всем мире, облегчения доступа к лечению и обеспечения доступности стоимости лечения.

dmd воин dmdwarrior

Какова наша цель?

Один из 5000 детей в мире рождается с ДМД, и многие семьи узнают о наличии у своего ребенка этой болезни только в возрасте 3–4 лет. Одобренные FDA методы лечения ДМД слишком дороги для семей. Наша цель — снизить стоимость лечения и покрыть расходы за счет государства.

домашняя страница

Простота доступа к лечению

Во многих странах лечение ДМД недоступно, и семьи несут огромные расходы на поездки за границу.

домашняя страница

Сокращение затрат на лечение

Лечение ДМД очень дорогое, и семьям практически невозможно самостоятельно покрыть эти расходы.

домашняя страница

Повышение осведомленности в социальных сетях

Мы не хотим, чтобы погиб ни один ребенок. Если вы также хотите найти решение этой ситуации, подпишитесь на нас в социальных сетях.

Новости и статьи

Микродистрофин: 5 важных вопросов, о которых все думают

Микродистрофин и полноразмерный дистрофин играют решающую роль в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), генетического заболевания, вызывающего прогрессирующую мышечную слабость. В то время как полноразмерный...

Метод доставки с помощью ультразвука SonoThera позволяет доставлять полноразмерный дистрофин в клетки

Результаты исследования, которые в настоящее время разрабатываются для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) SonoThera, демонстрируют возможности технологии доставки с помощью ультразвука...

Scribe Therapeutics и Prevail Therapeutics поделятся данными по редактированию генома in vivo на основе CRISPR на конференции ASGCT 2025

Scribe Therapeutics, компания по производству генетических препаратов, раскрывающая потенциал CRISPR для преобразования здоровья человека, сегодня объявила о своем участии в 28-м конгрессе Американского общества...

Capricor Therapeutics объявляет о завершении промежуточной обзорной встречи с FDA по Deramiocel для лечения кардиомиопатии при мышечной дистрофии Дюшенна

Capricor Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о завершении...

Ген дистрофина: функции, нарушения и терапевтические достижения

Ген дистрофина является жизненно важным компонентом генетики человека, отвечающим за выработку дистрофина — белка, необходимого для силы и стабильности мышц. Расположен на...