SonoThera представит новые данные на конференции MDA 2025 года, демонстрирующие потенциал генетической медицины с использованием целенаправленной доставки с помощью ультразвука (UMD) при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.
- Новые доклинические данные демонстрируют способность новой невирусной технологии UMD SonoThera доставлять генетические препараты, обеспечивая экспрессию полноразмерного белка дистрофина в скелетных, сердечных и диафрагмальных мышцах.
- Неинвазивный подход SonoThera разрабатывается с целью обеспечения широкого, узконаправленного биораспределения различных генетических препаратов без ограничения размера безопасным и многоразовым способом.
SonoThera, биотехнологическая компания, занимающаяся лечением основных причин заболеваний человека путем разработки генетических препаратов нового поколения, сегодня объявила о том, что представит новые данные на ежегодной клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA), которая пройдет с 16 по 19 марта в Далласе, штат Техас.
Ультразвуковая передача (УМД)
SonoThera разрабатывает первую в мире платформу невирусной доставки генов с помощью ультразвука, которая призвана преодолеть ограничения других подходов к генной терапии.
Доклинические данные подчеркивают способность ультразвуковой доставки (UMD) экспрессировать невирусные генетические конструкции повторно используемым, долговечным образом, обеспечивая полноразмерную экспрессию дистрофина в скелетных, сердечных и диафрагмальных мышцах в мышиных моделях. SonoThera разрабатывает запатентованный, невирусный, неинвазивный подход с использованием ультразвуковой доставки, который обеспечивает широкое, высоконаправленное биораспределение различных генетических лекарств без ограничения размера повторно используемым способом, разработанным так, чтобы быть безопасным, хорошо переносимым и экономически эффективным.
«Мы сосредоточены на существенных проблемах, которые остаются в лечении МДД, включая невозможность доставки полноразмерного дистрофина, иммуногенность вирусного вектора, невозможность улучшения двигательной функции, невозможность повторной дозировки, проблемы безопасности и, конечно, высокая стоимость лечения», — сказал Кеннет Гринберг, доктор философии, генеральный директор SonoThera. «Мы считаем, что UMD может решить эти проблемы и сделать это невирусным, неинвазивным способом. Мы с нетерпением ждем возможности поделиться нашими последними данными на предстоящей конференции MDA».
