Компания IPS HEART объявила об еще одном важном достижении в области регулирования после получения разрешения на применение препарата ISX9-CPC, экспериментальной терапии сердечной мышцы для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), в рамках программы FDA по лечению редких педиатрических заболеваний. Наряду с GIVI-MPCs, экспериментальной терапией скелетных мышц, разработанной для генерации новых мышечных клеток и восстановления полноразмерного дистрофина, компания реализует регенеративный подход, направленный на устранение повреждений как сердечной, так и скелетной мускулатуры.
В отличие от многих современных подходов к лечению, которые в основном направлены на замедление прогрессирования заболевания, компания IPS HEART заявляет, что ее платформа регенеративной медицины разработана для создания совершенно новых человеческих мышечных клеток, способных производить полноразмерный дистрофин.
Стратегия, отличающаяся от существующих методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Многие из существующих или экспериментальных методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна, включая терапию с пропуском экзонов и генную терапию с использованием микродистрофина, помогают только определенным группам пациентов и, как правило, не восстанавливают полный белок дистрофина.
В своем пресс-релизе компания IPS HEART заявляет, что эти подходы имеют клинические ограничения и не могут восстановить полноразмерный дистрофин, в то время как ее платформа на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC) предназначена для генерации новых функциональных мышечных клеток, экспрессирующих полноразмерный дистрофин, в доклинических исследованиях.
Компания разрабатывает две отдельные регенеративные терапии:
- ISX9-CPC для сердечной мышцы
- GIVI-MPCs для скелетных мышц
В совокупности эти методы лечения направлены на регенерацию поврежденных мышц, а не просто на замедление их разрушения.
ISX9-CPC: Регенерация сердечной мышцы
Сердечно-сосудистые заболевания являются одной из основных причин смерти при мышечной дистрофии Дюшенна.
Согласно данным IPS HEART, ISX9-CPC предназначен для замены фиброзной рубцовой ткани в сердце на вновь образованную сократительную сердечную мышцу. Доклинические исследования показали улучшение функции сердца и увеличение фракции выброса после лечения.
Компания также приводит дополнительные результаты доклинических исследований на своем официальном сайте, заявляя:
“В рецензируемом исследовании in vivo, подтверждающем концепцию однократного применения запатентованного препарата ISX9-CPC, было показано, что он уменьшает количество мертвой рубцовой ткани на 70% и восстанавливает функцию сердца более чем на 60%, улучшая фракцию выброса по сравнению с контрольной группой через 90 дней после инфаркта миокарда”.”
Эти результаты относятся к моделям инфаркта миокарда, а не к пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна, но компания IPS HEART представляет их как доказательство, подтверждающее регенеративный потенциал своей клеточной терапии сердца.
GIVI-MPCs: Наращивание новых скелетных мышц с помощью полноразмерного дистрофина
Вторая программа компании, GIVI-MPCs, направлена на регенерацию скелетных мышц, пораженных мышечной дистрофией Дюшенна.
Согласно пресс-релизу, GIVI-MPCs предназначен для генерации новой ткани скелетных мышц человека с одновременным восстановлением полноразмерного человеческого дистрофина в различных моделях животных с дистрофией.
Компания IPS HEART дополнительно разъясняет это утверждение на своем официальном сайте, заявляя:
“С помощью GIVI-MPC мы создали значительное количество новых человеческих скелетных мышц, а также полноразмерный человеческий дистрофин 100% у мышей mdx и у свиней с дистрофией”.”
Это одно из самых убедительных утверждений компании на данный момент, поскольку полноразмерный дистрофин очень похож на естественный белок, содержащийся в здоровых мышцах, в отличие от укороченного микродистрофина, получаемого с помощью современных методов генной терапии.
Однако важно отметить, что эти результаты носят доклинический характер и еще не были подтверждены в клинических испытаниях на людях.
Клинические испытания на людях запланированы на 2027 год.
Компания IPS HEART заявляет о планах подать заявку на получение разрешения на проведение клинических испытаний нового лекарственного препарата (IND) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и, после получения одобрения регулирующих органов, начать первые клинические испытания GIVI-MPC на людях в 2027 году.
В случае одобрения, это станет первой возможностью оценить, может ли стратегия регенерации компании безопасно восстановить скелетные мышцы и полноразмерный дистрофин у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
Почему это важно
Одной из самых больших научных задач в исследованиях мышечной дистрофии Дюшенна является поиск способа восполнить утраченную мышечную массу, одновременно восстановив полный набор белков дистрофина.
Компания IPS HEART считает, что ее платформа регенеративной клеточной терапии в конечном итоге сможет одновременно решить обе задачи:
- Восстанавливать поврежденную сердечную мышцу
- Создать новую скелетную мышцу
- Восстановить полноразмерный дистрофин
- Потенциально обеспечивают более широкое применение, чем терапии, направленные на конкретные мутации.
Превратятся ли эти многообещающие доклинические результаты в значимые клинические преимущества, покажет тщательное проведение клинических испытаний на людях.
Узнайте больше прямо сейчас: Центр клинических испытаний DMDWarrioR
