Генная терапия, особенно такая, как Elevidys, может произвести революцию в лечении редких и тяжелых генетических заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Elevidys, разработанная Sarepta, представляет собой генную терапию, предназначенную для лечения этого изнурительного состояния путем замены дефектного гена, ответственного за МДД, на функциональный. Несмотря на свои многообещающие результаты, Roche была избирательна в отношении рынков, на которых она подает заявку на получение одобрения регулирующих органов, что вызывает вопросы о том, почему она не добивается разрешения на продажу в каждой стране.
Если вы задаетесь вопросом, когда генная терапия Elevidys появится в вашей стране, эта статья может помочь вам получить представление.
Оглавление
Сложности расширения глобального рынка
Решение Roche не подавать заявку на получение разрешения на продажу в каждой стране обусловлено сочетанием коммерческих, нормативных и стратегических факторов. Одним из ключевых соображений является сложность и стоимость, связанные с получением регулирующего разрешения в разных регионах. Но компаниям Roche и Sarepta не стоит прикрываться подобными оправданиями.
Регулирующие органы по всему миру, такие как Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA), Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) и другие, имеют различные стандарты, сроки и требования к продуктам генной терапии. В то время как FDA и EMA добились значительных успехов в ускорении процесса одобрения генной терапии, в других странах может отсутствовать аналогичная структура, что делает процесс одобрения более медленным, дорогим и неопределенным.
Кроме того, для одобрения регулирующих органов в некоторых регионах могут потребоваться обширные клинические испытания или локальные исследования, которые не всегда осуществимы, особенно в странах, где распространенность заболевания ниже или где может отсутствовать клиническая инфраструктура. Ресурсы, необходимые для таких испытаний, могут стать сдерживающим фактором для такой компании, как Roche, которая может отдавать приоритет рынкам, где она видит наибольшую отдачу от инвестиций.
Коммерческие проблемы: высокие ставки глобального лицензирования
Коммерческие соображения также играют решающую роль в принятии решений Roche. Стоимость генной терапии, особенно Elevidys, чрезвычайно высока; сообщается, что одна доза лечения продается за $3 миллиона.
В странах, где системы возмещения расходов недостаточно развиты или бюджеты здравоохранения ограничены, финансовая целесообразность внедрения такой терапии может быть сомнительной.
Даже в странах с устоявшимися системами здравоохранения, например, в Европе или США, согласование ставок возмещения расходов может быть длительным и неопределенным процессом.
Во многих случаях страховые компании и правительства не решаются одобрить покрытие расходов на терапию с такой высокой первоначальной стоимостью, особенно когда долгосрочные выгоды трудно оценить количественно.
Roche также учитывает размер рынка в каждой стране.
Мышечная дистрофия Дюшенна, хотя и разрушительна, поражает относительно небольшую популяцию пациентов в любом регионе. В странах, где МДД менее распространена, стоимость вывода Elevidys на рынок может не оправдать потенциальную окупаемость инвестиций.
Компания Roche может предпочесть сосредоточиться на более крупных рынках с большим количеством пациентов или более благоприятной политикой возмещения расходов, где затраты на вывод препарата на рынок легче покрыть.
Влияние на семьи, ищущие лечение за границей
Отсутствие разрешения на международную продажу препарата Elevidys имеет существенные последствия для семей детей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна, особенно в странах, где такое лечение недоступно.
Семьи, сталкивающиеся с ограниченными возможностями лечения, часто не имеют иного выбора, кроме как искать лечение за границей, где терапия может быть одобрена. Такая ситуация накладывает огромное финансовое бремя на пациентов и их семьи.
Высокая стоимость Elevidys в сочетании с дополнительными расходами на поездку за границу, такими как медицинская поездка, проживание и другие логистические расходы, может оказаться непомерной. Для многих семей выбор лечения в другой стране может обернуться финансовыми трудностями или даже банкротством.
Более того, эмоциональные и физические нагрузки, связанные с поездками для получения жизненно необходимого лечения, могут усугубить и без того сложную ситуацию, с которой сталкиваются пациенты и их семьи.
Хотя некоторые правительства и некоммерческие организации работают над субсидированием стоимости медицинских поездок, этих усилий часто недостаточно для покрытия всего спектра связанных с этим расходов.
Семьи также могут испытывать трудности с неопределенностью и стрессом, связанными с системами здравоохранения за рубежом, которые могут существенно отличаться от систем здравоохранения их родной страны.
Более того, отсутствие местных вариантов лечения может создать чувство неравенства, поскольку только те, кто имеет финансовую возможность пройти лечение за границей, получат доступ к потенциально спасающим жизнь методам лечения, таким как Elevidys.
Насколько эффективен Elevidys?
Компания Sarepta уже заявила, что ее генная терапия Elevidys не является окончательным лекарством.
При изучении клинических исследований можно увидеть, что он не производит очень высокие уровни дистрофина, а его баллы по амбулаторной оценке North Star (NSAA) не столь впечатляющие, как ожидалось. [Читать далее]
Является ли цена Elevidys обоснованной на основании результатов клинических испытаний?
По нашему мнению, нет.
Так почему же генная терапия Elevidys такая дорогая? [Читать далее]
Многие пациенты с МДД и их семьи считают, что причина такой высокой стоимости Elevidys заключается в желании компаний получить прибыль.
По этой причине пациенты и их семьи, у которых еще есть время, с нетерпением ждут одобрения и вывода на рынок альтернативных методов генной терапии. [Новые генные терапии]
Высокая ценовая политика компаний Sarepta и Roche подрывает доверие к этим компаниям и генной терапии.
Высокие доходы от отдельных кампаний
Подталкивают ли Roche и Sarepta пациентов с МДД к проведению индивидуальной кампании?
Многие семьи, чьи страны еще не одобрили генную терапию Elevidys, пытаются собрать деньги, организуя индивидуальные кампании.
Торговля, подобная той, что ведется в Бразилии, может не принести высокой прибыли. Может ли это быть причиной? [Модель распределения рисков с Roche]
Что вы об этом думаете?
Как DMDWarrioR, мы несколько раз отправляли электронные письма по этому вопросу в компании Sarepta и Roche.
Мы спросили, почему они не подают заявку на получение регистрационного удостоверения в каждой стране!
Но они не дали нам окончательного и убедительного ответа.
Это оставило у нас негативные чувства по поводу непомерной цены Elevidys и того, почему не было подано ни одной заявки.
Заключение: Необходимость более широкого доступа к генной терапии
Избирательный подход Roche к подаче заявок на получение разрешения на продажу Elevidys в разных странах отражает сложность мирового фармацевтического рынка. Регуляторные барьеры, высокие затраты и коммерческие проблемы оказывают сильное влияние на процесс принятия решений компанией. Однако последствия для семей, ищущих лечение, значительны, и многим приходится нести финансовое и эмоциональное бремя поиска медицинской помощи за рубежом.
Чтобы улучшить доступ к таким методам лечения, которые меняют жизнь, как Elevidys, фармацевтическим компаниям и правительствам необходимо сотрудничать в целях снижения барьеров для одобрения и расширения доступа к генной терапии.Читать далее]
Усилия по стандартизации нормативных требований, расширению вариантов возмещения расходов и поддержке финансовой помощи семьям могли бы помочь гарантировать, что все пациенты, независимо от места их проживания, будут иметь возможность воспользоваться преимуществами новаторских методов лечения, таких как Elevidys.
В долгосрочной перспективе более широкий глобальный доступ к генной терапии может проложить путь к более справедливым системам здравоохранения и гарантировать, что жизненно важные методы лечения не будут ограничены географическим положением или финансовыми возможностями.
