Трое родителей, представляющих 800 семей и их детей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна и нонсенс-мутацией, обращаются в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA).
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) принял решение об отзыве Ataluren (Translarna) с европейского рынка в сентябре 2023 года, а затем в январе, мае и октябре 2024 года, несмотря на все полевые данные, подтвержденные экспертами в области детских заболеваний.
Что такое Ataluren (Translarna)?
Ataluren — единственный одобренный препарат для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которая возникает в результате бессмысленной мутации в гене дистрофина. [Подробнее: Что такое Ataluren (Translarna)?]
Письмо от семей в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) для Ataluren (Translarna)
Уважаемые европейские комиссары,
Мы — трое родителей, представляющих 800 семей и их детей с мышечной дистрофией Дюшенна с нонсенс-мутацией.
Мы обращаемся к вам с просьбой о принятии экстренных мер по оказанию медицинской помощи.
Наши дети, все европейцы, страдают уже полтора года, рискуя остаться без единственного доступного им препарата Translarna, поскольку у них нет терапевтической альтернативы. Translarna был одобрен 10 лет назад EMA.
В сентябре 2023 года, а затем в январе, мае и октябре 2024 года CHMP принял решение, вопреки всем доказательствам в этой области, поддержанным экспертами в области заболеваний наших детей, изъять Translarna из европейского MKT.
12 декабря 2024 года после подготовительного вебинара с семьями, которые четко обозначили риск для общественного здравоохранения в этом случае, ваш SC решил найти жизнеспособное решение, чтобы гарантировать, по крайней мере, терапию пациентам, проходящим в настоящее время лечение, некоторые из которых проходят его уже 10 лет.
Решение, направленное на предотвращение чрезвычайной ситуации в области здравоохранения.
Согласно проведенным исследованиям и фактически 10-летним наблюдениям RWE, дети, проходящие терапию, рискуют потерять способность ходить на 3,5 года раньше, чем предполагается естественным течением заболевания, что является настоящей трагедией, учитывая не только социальные последствия, но и тот факт, что трансформирующая генная терапия в настоящее время близка к МКТ.
Короче говоря, это приговор без права апелляции для наших детей (мы прилагаем отчет итальянских экспертов, включая профессора Меркури и профессора Луку Белло, двух из четырех самых важных мировых лидеров общественного мнения, как на итальянском, так и в английском переводе).
Поэтому мы очень довольны этим решением, подробности которого, однако, на сегодняшний день нам еще неизвестны, и для которого мы просим вас провести гарантийное вмешательство.
Мы европейцы, мы читаем в газетах, что на нас оказывается сильное давление с целью отделения, мы убеждены, что это решение может, учитывая критичность, которую оно с собой несет, стать первым признаком прочности и целостности нашей Европы.
Мы готовы обратиться в суд ЕС в случае необходимости, но убеждены, что Ваше прочтение контекста поможет сделать правильный выбор для наших/ваших детей.
Искренне.
Аличе Кадалора (Италия)
Елена Семенцато (Италия)
Эмиль Вирш (Германия)
