यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) से परिवारों का आह्वान: Ataluren (Translarna) की पुनः जांच करें

यूरोप में परिवार यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) से Ataluren (Translarna) की पुनः जांच करने की मांग कर रहे हैं, जो कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के रोगियों में नॉनसेंस म्यूटेशन के लिए एकमात्र अनुमोदित दवा है।

ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी और नॉनसेंस म्यूटेशन से प्रभावित 800 परिवारों और उनके बच्चों का प्रतिनिधित्व करने वाले तीन माता-पिता यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) से संपर्क कर रहे हैं।

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने बाल चिकित्सा रोगों के विशेषज्ञों द्वारा समर्थित सभी क्षेत्रीय साक्ष्यों के बावजूद, सितंबर 2023 में और फिर जनवरी, मई और अक्टूबर 2024 में Ataluren (Translarna) को यूरोपीय बाजार से वापस लेने का फैसला किया।

Ataluren (Translarna) क्या है?

Ataluren ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित लोगों के लिए एकमात्र स्वीकृत दवा है, जो डिस्ट्रोफिन जीन में एक निरर्थक उत्परिवर्तन के परिणामस्वरूप होता है। [और पढ़ें: Ataluren (Translarna) क्या है?]

Ataluren (Translarna) के लिए परिवारों की ओर से यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) को पत्र

प्रिय यूरोपीय आयुक्तगण,

हम तीन माता-पिता हैं जो 800 परिवारों और उनके बच्चों का प्रतिनिधित्व करते हैं, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी तथा नॉनसेंस म्यूटेशन से पीड़ित हैं।

हम आपसे आपातकालीन स्वास्थ्य कार्रवाई के लिए संपर्क कर रहे हैं।

हमारे बच्चे, सभी यूरोपीय, डेढ़ साल से इस जोखिम से पीड़ित हैं कि उन्हें केवल एक ही दवा, Translarna, नहीं मिल पाएगी, क्योंकि उनके पास इसका कोई चिकित्सीय विकल्प नहीं है। Translarna को 10 साल पहले EMA द्वारा अधिकृत किया गया था।

सितंबर '23 में और फिर जनवरी, मई और अक्टूबर '24 में, सीएचएमपी ने हमारे बच्चों की बीमारी के विशेषज्ञों द्वारा समर्थित क्षेत्र के सभी सबूतों के खिलाफ, यूरोपीय एमकेटी से Translarna को वापस लेने का फैसला किया।

12 दिसंबर 2024 को, इस मामले के सार्वजनिक स्वास्थ्य जोखिम को स्पष्ट रूप से उजागर करने वाले परिवारों के साथ एक प्रारंभिक वेबिनार के बाद, आपके SC ने वर्तमान में इलाज किए जा रहे रोगियों को कम से कम चिकित्सा की गारंटी देने के लिए एक व्यवहार्य समाधान खोजने का फैसला किया, जिनमें से कुछ का इलाज 10 वर्षों से किया जा रहा है।

यह निर्णय स्वास्थ्य आपातकाल से बचने के उद्देश्य से लिया गया है।

किए गए अध्ययनों और वास्तव में RWE के 10 वर्षों के अवलोकन से पता चलता है कि उपचार से गुजरने वाले बच्चों में रोग के प्राकृतिक इतिहास के अनुसार अपेक्षित समय से 3.5 वर्ष पहले ही चलने की क्षमता खोने का जोखिम होता है, जो कि एक पूर्ण त्रासदी है, न केवल सामाजिक प्रभावों पर विचार करते हुए, बल्कि इस तथ्य पर भी कि परिवर्तनकारी जीन थेरेपी अब MKT के करीब है।

संक्षेप में, हमारे बच्चों के लिए बिना किसी अपील के निंदा (हम इतालवी विशेषज्ञों की रिपोर्ट संलग्न कर रहे हैं, जिनमें प्रोफेसर मर्कुरी और प्रोफेसर लुका बेलो शामिल हैं, जो दुनिया के 4 सबसे महत्वपूर्ण KOL में से 2 हैं, दोनों इतालवी और अंग्रेजी अनुवाद में)।

इसलिए हम इस समाधान से बहुत खुश हैं, हालांकि अभी तक हमें इसके विवरण नहीं मिले हैं और इसके लिए हम आपसे गारंटी हस्तक्षेप की मांग करते हैं।

हम यूरोपीय हैं, हमने समाचार पत्रों में पढ़ा है कि हम पर अलग होने के लिए भारी दबाव डाला जा रहा है, हम आश्वस्त हैं कि यह निर्णय, अपने साथ आने वाली गंभीरता को देखते हुए, हमारे यूरोप की मजबूती और एकजुटता का पहला संकेत दे सकता है।

यदि आवश्यक हो तो हम यूरोपीय संघ की अदालत में अपील करने के लिए तैयार हैं, लेकिन हमें विश्वास है कि संदर्भ को समझने से हमें/आपके बच्चों के लिए सही विकल्प चुनने में मदद मिलेगी।

ईमानदारी से।

एलिस कैडालोरा (इटली)
एलेना सेमेन्ज़ाटो (इटली)
एमिल विर्सज़ (जर्मनी)

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