Стоит ли Elevidys своих денег? Обзор клинических испытаний генной терапии Elevidys

2 марта 2025 г. DMDWarrioR

Является ли Elevidys эффективным и экономически оправданным по сравнению с клиническими испытаниями?

Читать далее Редакционные статьи

Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

5 января 2025 г. DMDWarrioR

Результаты новых исследований генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна будут объектом пристального внимания заинтересованных лиц в 2025 году.

Читать далее Исследовать

Почему компания Roche не подает заявку на регистрацию генной терапии Elevidys во всех странах?

13 марта 2025 г. DMDWarrioR

Если вы задаетесь вопросом, когда генная терапия Elevidys появится в вашей стране, эта статья может помочь вам получить представление.

Читать далее Редакционные статьи

Разработаны методы пропуска экзонов нового поколения для лечения МДД

16 января 2025 г. DMDWarrioR

Терапия пропуска экзонов нового поколения при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) представляет собой перспективную область исследований, направленных на устранение основных генетических мутаций, вызывающих это заболевание.

Читать далее Исследовать

Мы призываем министерства здравоохранения и производителей фармацевтической продукции принять меры по борьбе с МДД

16 февраля 2025 г. DMDWarrioR

Мы призываем все министерства здравоохранения по всему миру и производителей средств лечения МДД, одобренных FDA и EMA, принять меры.

Читать далее Редакционные статьи

Что такое мышечная дистрофия Дюшенна?

14 сентября 2024 г. DMDWarrioR

Мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД) — это генетическое заболевание, которое поражает тысячи семей по всему миру. Оно в основном поражает мальчиков, вызывая дегенерацию мышц и слабость...

Читать далее ДМД

Генетические причины мышечной дистрофии Дюшенна

4 октября 2024 г. DMDWarrioR

Мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД) берет свое начало в сложном мире генетики и, в частности, возникает из-за изменений в одном гене, известном как дистрофин...

Читать далее ДМД

Есть ли у моего ребенка мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?

4 октября 2024 г. DMDWarrioR

Когда родители размышляют над вопросом: «Есть ли у моего ребенка мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД)?», они часто сталкиваются с бурей эмоций, поскольку...

Читать далее ДМД
Является ли Elevidys эффективным и экономически оправданным по сравнению с клиническими испытаниями? Стратегия компании Roche по выдаче регистрационных удостоверений для генной терапии Elevidys в каждой стране.

О нашей миссии

Многие люди в мире не знают, что такое мышечная дистрофия Дюшенна. Потому что только один из 5000 мальчиков заболевает этой болезнью. Однако семьи и их окружение, чьи дети борются с этой болезнью, вынуждены жить со стрессом этой болезни каждый день. Мы называем их воинами ДМД.

Сайт DMDWarrior.com был создан с целью повышения осведомленности об этом заболевании во всем мире, облегчения доступа к лечению и обеспечения доступности стоимости лечения.

dmd воин dmdwarrior

Какова наша цель?

Один из 5000 детей в мире рождается с ДМД, и многие семьи узнают о наличии у своего ребенка этой болезни только в возрасте 3–4 лет. Одобренные FDA методы лечения ДМД слишком дороги для семей. Наша цель — снизить стоимость лечения и покрыть расходы за счет государства.

домашняя страница

Простота доступа к лечению

Во многих странах лечение ДМД недоступно, и семьи несут огромные расходы на поездки за границу.

домашняя страница

Сокращение затрат на лечение

Лечение ДМД очень дорогое, и семьям практически невозможно самостоятельно покрыть эти расходы.

домашняя страница

Повышение осведомленности в социальных сетях

Мы не хотим, чтобы погиб ни один ребенок. Если вы также хотите найти решение этой ситуации, подпишитесь на нас в социальных сетях.

Новости и статьи

Wave Life Sciences объявляет о положительных данных клинического исследования FORWARD-53 при МДД, включая значительную функциональную пользу и устранение мышечных повреждений после 48 недель...

Wave Life Sciences, биотехнологическая компания на клинической стадии, сосредоточенная на раскрытии широкого потенциала РНК-препаратов для преобразования здоровья человека, сегодня объявила о положительных данных...

Министерство здравоохранения Чили заявляет об отсутствии клинических доказательств улучшения генной терапии Elevidys

Генная терапия Elevidys по-прежнему воспринимается странами со скептицизмом из-за ее стоимости в 3 миллиона долларов США и отсутствия...

Какие мутации поддаются пропуску экзона 45?

В последние годы пропуск экзонов стал перспективной терапевтической стратегией для определенных типов мутаций в гене дистрофина. Экзон 45...