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Exploração de 5 fases no desenvolvimento de medicamentos
Comunicados de imprensa
Solid Biosciences planeja solicitar uma reunião com o FDA em meados de 2025 para discutir possíveis caminhos de aprovação acelerada para SGT-003
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GenAssist anuncia aprovação do FDA para novo pedido de medicamento para terapia de salto de exon 50 GEN6050X
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Capricor Therapeutics anuncia aceitação do FDA e revisão prioritária de seu pedido de licença biológica para Deramiocel para tratar distrofia muscular de Duchenne
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Revisão de ensaios clínicos da terapia genética Elevidys: o Elevidys vale o custo?
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Tratamentos aprovados pelo FDA para DMD (distrofia muscular de Duchenne)
Comunicados de imprensa
FDA concede designação de doença pediátrica rara ao estudo de salto do exon 51 da Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
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3 medicamentos que receberam aprovação acelerada do FDA e foram revisados pelo Gabinete do Inspetor Geral levantaram preocupações
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O FDA designa a terapia com células-tronco GIVI-MPC da IPS HEART para distrofia muscular de Becker como um medicamento órfão
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Guerreiro DMD
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26 de dezembro de 2024
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Roche compartilhará o trabalho em andamento sobre a terapia genética Elevidys na conferência da Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025
Comunicados de imprensa
Dyne Therapeutics anuncia melhora funcional sem precedentes e sustentada ao longo de 18 meses do ensaio DELIVER de fase 1/2 do DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne
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Pesquisadores em Madri fazem avanços importantes na cura da distrofia muscular de Duchenne com nanopartículas