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Pesquisas sobre tRNA para mutações sem sentido oferecem nova esperança para doenças genéticas.
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Vamorolone (Agamree) Rejeitado pela INESSS: Quando o custo se sobrepõe à compaixão no tratamento da DMD
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A Satellos anunciou o início do estudo de Fase 2A (BASECAMP) da SAT-3247 em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
Health Canada aprova AGAMREE (Vamorolone) como o primeiro tratamento para distrofia muscular de Duchenne no Canadá
Comunicados de imprensa
Novo envio de medicamento para AGAMREE (vamorolone) aceito para revisão prioritária pela Health Canada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
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Estudo de terapia genética OligomicsTx mostra-se promissor no tratamento da distrofia muscular de Duchenne
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Satellos anuncia a conclusão da inscrição do ensaio clínico de fase 1 do SAT-3247 em voluntários saudáveis
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Solid Biosciences divulga informações sobre ensaio clínico para terapia genética SGT-003
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Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
Pode Ekinci
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21 de agosto de 2026
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Comunicados de imprensa
A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.
Editoriais
Ferramenta CRISPR GuideX: hfCas12Max em terapias baseadas em CRISPR
Diretrizes de cuidados
Exercícios respiratórios na distrofia muscular de Duchenne: terapia respiratória, cuidados pulmonares e suporte pulmonar.
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