A Solid Biosciences, uma empresa de ciências biológicas que desenvolve medicamentos genéticos de precisão para doenças neuromusculares e cardíacas, anunciou hoje dados iniciais positivos do estudo de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE avaliando o SGT-003, um candidato a produto de terapia genética de última geração destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Dados de biópsia provisórios de 90 dias relatados nos três primeiros participantes mostraram uma expressão média de microdistrofina de 110%, conforme medida por western blot, e melhorias em vários biomarcadores que são indicadores de saúde e resiliência muscular.
Dados clínicos do candidato à terapia gênica de Duchenne SGT-003
- A expressão média de microdistrofina de 110% (N=3) e as melhorias significativas em vários biomarcadores adicionais de saúde muscular observadas reforçam o potencial do SGT-003 como um candidato de próxima geração e o melhor da categoria para terapia genética de distrofia muscular de Duchenne.
- Sinais precoces encorajadores de potencial benefício cardíaco observados.
- O SGT-003 foi bem tolerado nos 6 participantes que receberam a dose até 11 de fevereiro de 2025, sem eventos adversos graves observados.
- A inscrição de participantes continua, com o 7º participante sendo vacinado em 17 de fevereiro de 2025; a empresa espera vacinar aproximadamente 20 participantes no total até o quarto trimestre de 2025.
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