Próximas terapias de salto do Exon 44 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
As terapias de salto do exon 44 representam uma área promissora no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), um distúrbio genético caracterizado por fraqueza muscular progressiva...
A empresa russa de biotecnologia Generium iniciou ensaios clínicos de uma terapia genética para distrofia muscular de Duchenne
Estudos clínicos para uma terapia para distrofia muscular de Duchenne começaram na Sirius University e na empresa de biotecnologia russa Generium. Em um encontro em...
Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados fantásticos do ensaio clínico de fase 2 FIGHT Duchenne na doença cardíaca DMD
A Cumberland Pharmaceuticals, uma empresa farmacêutica especializada com esforços de desenvolvimento focados em novos produtos para doenças raras, anunciou hoje resultados positivos de sua Fase...
Um novo “Mini-CRISPR” pode ser mais bem-sucedido na edição do gene da distrofina
Vários grupos de pesquisa têm tentado criar sistemas CRISPR compactos que podem caber em um único vetor AAV, mantendo ao mesmo tempo as capacidades de edição. O...
Tudo o que você deve saber sobre a terapia genética GNT0004 do Genethon para distrofia muscular de Duchenne
A fase crucial do teste, que está programada para começar no Q2 de 2025, está sendo preparada pelo Genethon. Qual é o gene do Genethon...