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Nippon Shinyaku lança o primeiro ensaio clínico (primeiro em humanos) de Brogidirsen NS-089/NCNP-02 para o tratamento de Duchenne

O Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria anunciou a publicação de um artigo de pesquisa na Cell Reports Medicine detalhando os resultados de um...

O que é Ataluren (Translarna)? Para que é usado Ataluren?

Ataluren (Translarna) é um medicamento experimental usado para retardar a progressão da doença em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença neuromuscular progressiva e fatal....

Percheron decepcionado com estudo de Avicursen (ATL1102) para Duchenne (DMD)

A Percheron Therapeutics anunciou que investigará o avicursen (ATL1102) em outras indicações além da distrofia muscular de Duchenne (DMD), após resultados decepcionantes da Fase IIb...

Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne

Os resultados de novos estudos de terapia genética para a doença da distrofia muscular de Duchenne serão observados por olhos curiosos em 2025. As fases de teste de...

O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz?

A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje a conclusão do envio...

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