FDA: 'A terapia genética Elevidys continuará a ser usada em pacientes ambulatoriais com DMD'
Em um comunicado divulgado na segunda-feira, a empresa afirmou que a rápida ação do FDA eliminou um problema com o Sarepta, permitindo que o Elevidys retornasse ao mercado sem outro estudo de segurança, como se temia.
Ler maisPossíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne
Os resultados de novos estudos de terapia genética para a doença da distrofia muscular de Duchenne serão observados por olhos curiosos em 2025.
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Terapias de salto de exon de próxima geração desenvolvidas para o tratamento de DMD
Terapias de salto de exon de última geração para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) representam uma área promissora de pesquisa que visa abordar as mutações genéticas subjacentes que causam a doença.
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Apelamos aos Ministérios da Saúde e aos Fabricantes Farmacêuticos para que tomem medidas contra a DMD
Apelamos a todos os ministérios da saúde do mundo e aos fabricantes de tratamentos para DMD aprovados pelo FDA e EMA para que tomem medidas.
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Representante turco da DMD WarrioR compartilha suas opiniões sobre a terapia genética Elevidys
Falamos com o representante turco da DMDWarrioR sobre sua perspectiva e preocupações em relação à terapia genética Elevidys. Também recebemos informações surpreendentes sobre estudos de DMD na Turquia.
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O Elevidys vale o custo? Revisão de ensaios clínicos da terapia genética Elevidys
O Elevidys é eficaz e vale a pena em termos de custo em comparação aos ensaios clínicos?
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Por que a Roche não está solicitando autorização de comercialização em todos os países para a terapia genética Elevidys?
Se você está se perguntando quando a terapia genética Elevidys chegará ao seu país, este artigo pode ajudar você a ter uma ideia.
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O que é distrofia muscular de Duchenne?
Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que afeta milhares de famílias no mundo todo. Ela afeta principalmente meninos, causando degeneração muscular e fraqueza ao longo...
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Causas genéticas da distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) está enraizada no intrincado mundo da genética, emanando especificamente de alterações em um único gene conhecido como distrofina...
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Meu filho tem distrofia muscular de Duchenne (DMD)?
Quando os pais refletem sobre a questão: "Meu filho tem distrofia muscular de Duchenne (DMD)?", eles geralmente se veem lutando contra um turbilhão de emoções como...
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Sobre nossa missão
Muitas pessoas no mundo não sabem o que é distrofia muscular de Duchenne. Porque apenas um em cada 5.000 meninos tem essa doença. No entanto, as famílias e seus arredores cujos filhos lutam contra essa doença têm que viver com o estresse dessa doença todos os dias. Nós os chamamos de Guerreiros DMD.
O DMDWarrior.com foi criado para aumentar a conscientização sobre esta doença em todo o mundo, facilitar o acesso aos tratamentos e garantir que os custos do tratamento sejam acessíveis.
Qual é o nosso propósito?
Uma em cada 5.000 crianças no mundo nasce com DMD, e muitas famílias só descobrem que seus filhos têm a doença quando têm 3-4 anos de idade. Os tratamentos aprovados pela FDA para DMD são muito caros para as famílias pagarem. Nosso objetivo é reduzir os custos do tratamento e ter os custos cobertos pelo governo.
Facilidade de acesso aos tratamentos
Em muitos países, os tratamentos para DMD não estão disponíveis, e as famílias incorrem em custos enormes para viajar ao exterior.
Redução de custos de tratamento
Os tratamentos para DMD são muito caros e é quase impossível para as famílias cobrirem esses custos sozinhas.
Aumentando a conscientização nas mídias sociais
Não queremos que nenhuma criança morra. Se você também quer encontrar uma solução para essa situação, siga-nos nas redes sociais.