O desafio de obter terapia genética para DMD: a geografia é o destino?

Por que as terapias genéticas para DMD são tão caras? Na última década, avanços significativos foram feitos no desenvolvimento de terapias genéticas para DMD, oferecendo esperança para um tratamento transformador. No entanto, apesar da promessa que essas terapias trazem, um grande obstáculo está no caminho de muitos pacientes: o custo proibitivamente alto desses tratamentos. Este artigo explora as razões por trás do preço exorbitante das terapias genéticas de Duchenne e as consequências devastadoras para pacientes, famílias e o sistema de saúde como um todo.

Visão geral

Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e progressiva que afeta principalmente meninos e leva à fraqueza e deterioração muscular. A doença é causada por mutações no gene da distrofina, que é responsável pela produção da proteína distrofina essencial para a função muscular. Sem distrofina, os músculos ficam fracos e danificados, eventualmente levando à perda de mobilidade e, finalmente, à insuficiência respiratória e cardíaca. [Leia mais: O que é Duchenne?]

Vale a pena levantar fundos?

Terapias genéticas e tratamentos de salto de exon para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) não eliminam completamente a doença. Então por que essas opções de tratamento para DMD são tão caras? Por que as famílias têm que gastar tanto dinheiro quando não se sabe o quão eficazes esses tratamentos são para DMD? É uma estratégia de marketing ou um esquema de esperança?

A promessa da terapia genética para DMD

A terapia genética para DMD visa corrigir ou contornar o defeito genético responsável pela doença. Em vez de meramente controlar os sintomas, esses tratamentos visam a causa raiz, substituindo o gene mutado ou introduzindo uma cópia funcional do gene para restaurar a produção de distrofina.

As terapias genéticas para DMD acabam completamente com a doença?

Mesmo pesquisadores da terapia genética DMD, que atualmente é aprovada pelo FDA e no processo de aprovação EMA, não estão dizendo se ela irá prevenir completamente a doença. Nem podem dizer por quanto tempo a terapia genética funcionará em crianças com DMD.

Apesar de tudo isso, por que a terapia genética para DMD é tão cara?

Impacto em pacientes com DMD e famílias

O fardo financeiro da terapia genética se estende muito além do preço do tratamento em si. Muitas famílias de crianças com DMD já enfrentam uma tensão financeira significativa devido aos custos associados ao cuidado de uma criança com uma doença crônica e progressiva. Equipamentos médicos especializados, fisioterapia, cuidados domiciliares e a necessidade de modificações em casas e veículos aumentam rapidamente. Além disso, muitos pais podem ter que reduzir suas horas de trabalho ou deixar seus empregos para cuidar de seus filhos, levando a uma tensão financeira ainda maior.

Para famílias sem acesso a cobertura de seguro suficiente, os custos da terapia genética podem ser completamente proibitivos. Mesmo com seguro, os pacientes podem enfrentar altas despesas diretas, copagamentos e o risco de negação de cobertura, especialmente para tratamentos caros como terapia genética.

As empresas que pesquisam tratamentos para DMD se preocupam com seu filho?

Tenha certeza que NÃO!

Se eles se importassem com você, eles solicitariam licenças em todos os países e, além disso, a terapia genética que eles oferecem não seria tão cara.

Esses tipos de empresas de pesquisa calculam suas ações e o lucro líquido que ganharão no final do ano mais do que a saúde de seus filhos.

A tensão mais ampla do sistema de saúde

O fardo financeiro não termina com as famílias dos pacientes com DMD; o sistema de saúde também é afetado pelos custos crescentes das terapias genéticas. Governos e seguradoras privadas enfrentam decisões difíceis sobre cobrir ou não tais terapias e como alocar recursos limitados de saúde. Muitos sistemas de saúde pública, particularmente em países com assistência médica universal, podem ter dificuldades para fornecer essas terapias a todos os pacientes que precisam delas.

No mundo, o alto preço da terapia genética para DMD poderia potencialmente levar à falência as seguradoras ou levar a aumentos drásticos nos prêmios, criando um efeito cascata em todo o mercado de saúde. Para países com sistemas de saúde nacionalizados, o custo das terapias genéticas poderia sobrecarregar os orçamentos públicos, levando a atrasos ou negações de tratamento para os pacientes.

A Ética do Acesso a Tratamentos que Salvam Vidas

As implicações éticas do custo da terapia genética para DMD são significativas. Por um lado, essas terapias oferecem o potencial de melhorar drasticamente ou até mesmo salvar as vidas de crianças que sofrem de uma doença terminal debilitante. Por outro lado, o preço inacessível significa que apenas alguns poucos terão acesso a essas terapias, deixando muitos pacientes sem opções de tratamento.

Isso levanta um dilema moral: tratamentos que salvam vidas devem estar disponíveis para todos os pacientes, independentemente do status socioeconômico, ou devem ser reservados para aqueles que podem pagar por eles? Além disso, o fardo financeiro da pesquisa e desenvolvimento deve ser repassado aos pacientes de forma tão extrema? Essas questões destacam o debate em andamento sobre acesso à saúde, desigualdade e a comercialização de tratamentos que salvam vidas.

Possíveis soluções para a crise da acessibilidade

Embora o custo da terapia genética para DMD seja um desafio significativo, várias soluções potenciais podem ajudar a tornar essas terapias mais acessíveis:

Reduções de preço e preços baseados em valor

Uma opção é que as empresas farmacêuticas reduzam o preço das terapias genéticas para DMD. Isso pode ser alcançado por meio de negociações entre fabricantes de medicamentos e provedores de assistência médica ou governos, com o objetivo de encontrar uma estrutura de preços mais justa. A precificação baseada em valor, em que o preço de uma terapia é vinculado à sua eficácia e aos benefícios que ela proporciona aos pacientes, também pode ser uma maneira de tornar os tratamentos mais acessíveis, garantindo ao mesmo tempo que as empresas farmacêuticas sejam compensadas por seu investimento em pesquisa e desenvolvimento.

Colaboração entre os setores público e privado

Governos e empresas do setor privado poderiam colaborar para compartilhar o fardo financeiro do desenvolvimento e distribuição de terapias genéticas. Parcerias público-privadas poderiam ajudar a reduzir os custos iniciais dessas terapias e garantir que elas estejam disponíveis para todos os pacientes que precisam delas, independentemente de sua capacidade de pagar.

Cobertura de seguro expandida

Melhorar a cobertura de seguro para terapias genéticas é outro passo crítico para garantir que os pacientes tenham acesso a tratamentos que salvam vidas. As seguradoras poderiam ser encorajadas a expandir sua cobertura para incluir terapias caras como terapia genética para DMD, ou os governos poderiam oferecer subsídios para ajudar a cobrir os custos.

Iniciativas de Saúde Global

A colaboração internacional e as iniciativas globais de saúde também podem ajudar a garantir que as terapias genéticas para DMD sejam acessíveis a pacientes em todo o mundo, particularmente em países de baixa e média renda. Ao compartilhar pesquisas, recursos e tecnologias, a comunidade global pode trabalhar em conjunto para reduzir o custo da terapia genética e garantir que ela chegue àqueles que mais precisam.

As associações de DMD em seu país não estão focadas nessa questão?

Existe alguma associação no seu país que tenha objetivos em relação à DMD? Eles conseguiram trazer tratamentos que retardam a doença para o seu país?

Se sua resposta for não, significa que as associações DMD que você segue não estão trabalhando de acordo com seus principais objetivos. [Leia mais: Pergunte às Associações de DMD em seu país: Quando os tratamentos para Duchenne chegarão ao nosso país?]

O número de pessoas organizando campanhas individuais está aumentando a cada dia?

Se houver um aumento muito alto no número de campanhas individuais, o que você precisa entender é que as associações do DMD não estão funcionando e os políticos não se importam com você.

Embora as campanhas individuais sejam a última saída para as famílias, elas são, em última análise, um desenvolvimento que deixa as empresas de pesquisa salivando.

Os políticos do seu país já tomaram alguma atitude?

Os partidos políticos do seu país ou seus membros do parlamento estão fazendo esforços sérios para levar tratamentos para DMD ao seu país?

Se sua resposta for não, você não está sozinho. Pacientes com DMD em muitos países ao redor do mundo vivenciam a mesma situação. [Leia mais: No Brasil, espera-se que o governo implemente um modelo de compartilhamento de riscos com a Roche para ELEVIDYS]

Pressione as empresas de pesquisa

Se você acha que as associações de DMD e os políticos não conseguem fazer nada para levar tratamentos para DMD ao seu país, você não está sozinho.

Pressione as empresas de pesquisa para solicitarem licenciamento em seu país.

Conclusão

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença devastadora, e a terapia genética oferece esperança para o futuro. No entanto, os custos exorbitantes desses tratamentos apresentam uma barreira significativa ao acesso para muitos pacientes e suas famílias. À medida que o preço das terapias genéticas continua a aumentar, o desafio de garantir que todos os pacientes possam acessar tratamentos que salvam vidas se torna cada vez mais urgente.

A comunidade de saúde, governos, empresas farmacêuticas e grupos de defesa de pacientes devem se unir para abordar essa questão. Somente encontrando soluções para reduzir o custo dessas terapias, aumentar a cobertura de seguro e garantir acesso justo aos tratamentos, podemos garantir que todos os pacientes com DMD possam se beneficiar dos avanços inovadores na terapia genética.

Descubra agora: Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne

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