होप-3 एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, चरण 3 नैदानिक परीक्षण है जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लड़कों और युवा पुरुषों में Deramiocel का मूल्यांकन करता है। इस अध्ययन में अमेरिका के 20 प्रमुख नैदानिक केंद्रों में 106 प्रतिभागियों को यादृच्छिक रूप से शामिल किया गया। प्रतिभागियों को 12 महीने की अवधि के लिए हर तीन महीने में 15 करोड़ कोशिकाओं के इंजेक्शन या प्लेसीबो के माध्यम से Deramiocel दिया गया।.
प्रतिभागियों की औसत आयु लगभग 15 वर्ष थी, और सभी पूरे अध्ययन के दौरान स्थिर कॉर्टिकोस्टेरॉइड उपचार पर थे। उपचार समूहों के बीच आधारभूत जनसांख्यिकी अच्छी तरह से संतुलित थी, लगभग 90 प्रतिशत लोग आधारभूत स्तर पर हृदय संबंधी दवाएँ ले रहे थे, और 75 प्रतिशत से अधिक लोगों में कार्डियोमायोपैथी का नैदानिक निदान था। Deramiocel ने पूर्व नैदानिक अनुभव के अनुरूप एक अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल बनाए रखी। >>> Deramiocel क्या है? CAP-1002 क्या करता है?
शीर्ष प्रभावकारिता परिणाम
| endpoint | % प्रगति का धीमा होना3 (Deramiocel बनाम प्लेसीबो) | पी-मान |
| ऊपरी अंग का प्रदर्शन (PUL v2.0) कुल स्कोर¹ (प्राथमिक, n=105) | 54% | पी=0.029 |
| बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश (LVEF %)² (मुख्य द्वितीयक, n=83) | 91% | पी=0.041 |
¹ n 12 महीनों में मूल्यांकन योग्य PUL v2.0 आकलन के साथ ITT आबादी में रोगियों की संख्या को दर्शाता है।.
² n 12 महीनों में केंद्रीय रूप से समीक्षित और मूल्यांकन योग्य कार्डियक एमआरआई एलवीईएफ आकलन के साथ आईटीटी आबादी में रोगियों की संख्या को दर्शाता है।.
3 प्रतिशत धीमापन की गणना उपचार अंतर को आधार रेखा से प्लेसीबो परिवर्तन से विभाजित करके की जाती है।.
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सलाम, मैं 15 साल की एक माँ हूँ और आप एक मायोपैथिक दवा पर ध्यान दे रही हूँ, मुझे अपने क्लिनिक में निबंध लिखने में मदद करने की ज़रूरत है
9 जुलाई को 2 बच्चों के माता-पिता को सलाम, जो 3 से 73 साल की उम्र में मायोपैथी के एक डॉक्टर द्वारा दिए गए प्रयासों में शामिल थे, मैं क्लिनिक में निबंध लिखने के लिए एक अतिरिक्त सहायता प्रदान करना चाहता था।
सेलमलर डीएमडी यी याकिंडा बिटिरेबिलिरिज़ गेलिस्मेलर फ्लैश हिजला इलरलियर।.