Tout ce que vous devez savoir sur la thérapie génique GNT0004 de Genethon pour la dystrophie musculaire de Duchenne
La phase pivot de l'essai, qui devrait débuter au deuxième trimestre 2025, est actuellement en cours de préparation par Genethon. Quel est le génome de Genethon ?
5 recherches sur la DMD que vous devriez suivre en 2025
Malgré les progrès considérables réalisés ces dix dernières années pour les patients atteints de DMD, il existe encore une demande non satisfaite importante. Afin de répondre à ce besoin,...
Roche annonce de nouveaux résultats de l'étude EMBARK sur le gène Elevidys chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Aujourd'hui, Roche a révélé des données encourageantes issues de la deuxième année de l'essai EMBARK, une étude mondiale de phase III, randomisée, en double aveugle, sur le Elevidys (délandistrogène...
Des mini-organes personnalisés pourraient accélérer le traitement de la maladie de Duchenne
Les oligonucléotides antisens (ASO) personnalisés pourraient accélérer les études sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Chaque année, des dizaines de milliers de bébés naissent avec des maladies énigmatiques...
Nanoparticules lipidiques de nouvelle génération (LNP) pour le traitement de la maladie de Duchenne
L'acheminement de la protéine dystrophine vers les muscles affectés est l'un des problèmes les plus difficiles de la thérapie génique pour la DMD. Il est peut-être possible...