Malgré les progrès considérables réalisés ces dix dernières années pour les patients atteints de DMD, il existe encore une demande non satisfaite importante. Afin de répondre à ce besoin,...
Aujourd'hui, Roche a révélé des données encourageantes issues de la deuxième année de l'essai EMBARK, une étude mondiale de phase III, randomisée, en double aveugle, sur le Elevidys (délandistrogène...
Les oligonucléotides antisens (ASO) personnalisés pourraient accélérer les études sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Chaque année, des dizaines de milliers de bébés naissent avec des maladies énigmatiques...
L'acheminement de la protéine dystrophine vers les muscles affectés est l'un des problèmes les plus difficiles de la thérapie génique pour la DMD. Il est peut-être possible...
L'ARNm de Bobcat fonctionne différemment des mécanismes de saut d'exon ou de microdystrophie AAV. Cette méthode de nouvelle génération pourrait conduire à des médicaments à faible coût pour la dystrophie musculaire de Duchenne. De nombreux mécanismes de saut d'exon...