Genethon publie les résultats de l'essai clinique de thérapie génique GNT0004 : diminution permanente des taux de CK de plus de 75%
Les résultats de sécurité, d'efficacité et de pharmacodynamique montrent une bonne tolérance du GNT0004 associée à un traitement prophylactique immunologique transitoire, ainsi que des données d'efficacité en termes de...
Precision BioSciences PBGENE-DMD restaure la production de la protéine dystrophine presque complète
Precision BioSciences a annoncé aujourd'hui la priorisation stratégique et l'accélération du développement de PBGENE-DMD, la première approche d'édition génétique in vivo de la société pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Quoi...
Satellos publie ses résultats du premier trimestre 2025, met en avant les progrès récents de l'entreprise et ses projets futurs.
Satellos Bioscience a annoncé aujourd'hui ses résultats financiers et les faits marquants de l'entreprise pour le premier trimestre clos le 31 mars 2025. « Nous sommes très satisfaits de notre...
Sarepta Therapeutics annonce l'approbation au Japon d'ELEVIDYS, une thérapie génique pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
Les personnes âgées de 3 à moins de 8 ans qui ne présentent pas de délétions dans les exons 8 et/ou 9 du gène DMD et dont le test est négatif...
La méthode d'administration par ultrasons SonoThera peut délivrer la dystrophine complète aux cellules
Les résultats de l'étude, actuellement en cours de développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) du SonoThera, démontrent la capacité de la technologie d'administration par ultrasons...