SRP-9001-104 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : Les principaux résultats ont été rapportés pour trois patients atteints de DMD traités par imlifidase avant l'administration d'ELEVIDYS de Sarepta dans l'essai.
Deux essais de thérapie génique, l'un sponsorisé par Sarepta et l'autre par Genethon, confirment la capacité de l'imlifidase à réduire considérablement les anticorps anti-AAV afin de permettre l'administration de la thérapie génique.
Des taux élevés d'anticorps anti-AAV pourraient ne plus constituer un obstacle à l'administration de la thérapie génique.
Après une seule dose d'imlifidase, les patients ont présenté une réduction rapide des anticorps IgG, à des niveaux inférieurs ou égaux à 95% par rapport à la valeur initiale. De plus, les anticorps anti-AAV préexistants ont été réduits à un titre inférieur à 1:400, permettant ainsi le traitement par ELEVIDYS. Aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé au cours de l'essai. Ces premières données cliniques confirment la capacité de l'imlifidase à réduire significativement les anticorps anti-AAV, rendant possible l'administration de thérapies géniques. En savoir plus sur l'imlifidase.
