Satellos Bioscience a annoncé de nouvelles données démontrant davantage la tolérance et l'efficacité initiale du SAT-3247 chez les adultes (âgés de 20 à 27 ans) atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne ou DMD) lors du 30e congrès annuel de la World Muscle Society à Vienne, en Autriche.
Table des matières
Principales conclusions
- Les adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont démontré des améliorations fonctionnelles dépassant l'histoire naturelle, après un traitement de 28 jours avec SAT-3247
- La force de préhension a augmenté de 118,6% et la capacité vitale forcée prédite a augmenté de 5,8% ; alors que les deux diminuent au cours de l'histoire naturelle
- SAT-3247 a démontré l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique (PK) attendue dans toutes les parties de l'étude de phase 1 a/b
- De nouvelles données présentées lors d'une séance d'affiches de dernière minute au 30e Congrès annuel de la World Muscle Society
« Les nouveaux résultats cliniques actualisés de Satellos, issus de l'étude clinique de 28 jours menée auprès d'adultes atteints de la maladie de Duchenne, confirment le potentiel de SAT-3247 comme traitement sûr et cliniquement pertinent », a déclaré Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos. « Nous sommes enthousiastes et confiants quant à la poursuite de nos études cliniques, avec pour objectif de démontrer le potentiel transformateur de SAT-3247 pour la communauté de la maladie de Duchenne. »
Les données présentées lors de la réunion démontrent que le SAT-3247 s'est avéré sûr et bien toléré tout au long de l'étude de phase 1a/b, avec un profil pharmacocinétique (PK) favorable. La présentation comprenait également de nouvelles analyses de mesures exploratoires de l'effet précoce du médicament.
Augmentation de la force de préhension
Les individus traités avec SAT-3247 sur une période de 28 jours ont démontré une augmentation de la force de préhension bien supérieure à celle observée dans l'histoire naturelle de la maladie de Duchenne dans ce groupe d'âge. Plus précisément, une amélioration moyenne de 118,6% de la force de préhension maximale a été observée dans la main dominante et de 97,9% dans la main non dominante, ce qui représente un doublement approximatif de la force de préhension, passant d'environ 2 kg à environ 4 kg. Ces améliorations sont incompatibles avec l'évolution naturelle publiée1 et ont été corrélées à des concentrations médicamenteuses plus élevées au jour 15 et à une créatinine initiale plus élevée (un indicateur de l'augmentation de la masse musculaire), ce qui, selon nous, indique que notre médicament a l'effet souhaité sur la masse musculaire.
De plus, les participants ont présenté une amélioration moyenne de 5,8% de la capacité vitale forcée prédite ; cette augmentation est également incompatible avec l'évolution naturelle, avec une diminution d'environ 5% par an chez les adultes atteints de la maladie de Duchenne. Toutes les autres mesures sont restées stables pendant la période d'étude. Aucun effet indésirable lié au médicament, d'intensité modérée ou supérieure, n'a été observé dans les deux études, et aucune toxicité limitant la dose n'est survenue.
Indépendant de la mutation d'un exon spécifique
« Les cofondateurs scientifiques de Satellos ont été les premiers à reconnaître que le processus inné de régénération musculaire de l'organisme est gravement altéré dans la maladie de Duchenne. Ils ont inventé SAT-3247 dans le but de relancer ce processus, afin que l'organisme puisse à nouveau réparer et reconstruire ses muscles », a déclaré le Dr Wildon Farwell, directeur médical de Satellos. « Ces premiers signes d'efficacité chez les adultes atteints d'une maladie plus avancée sont extrêmement encourageants et justifient l'extension de notre programme clinique à l'ensemble de la communauté atteinte de la maladie de Duchenne. SAT-3247 a été conçu pour être un traitement oral pratique, susceptible d'améliorer les résultats, quelle que soit la mutation de la dystrophine spécifique du patient. »
Projets d'essais cliniques futurs
Les cinq patients adultes, âgés de 20 à 27 ans, ayant participé à l'essai de phase 1b sont désormais invités à participer à une étude de suivi ouverte de 11 mois sur SAT-3247, qui inclura également d'autres hommes atteints de DMD, âgés de 16 à 25 ans. Les principaux critères d'évaluation de cette étude sont l'évaluation de la sécurité et de la tolérance à long terme, ainsi que l'effet de SAT-3247 sur la fraction adipeuse du biceps brachial. Les critères d'évaluation secondaires incluent l'effet de SAT-3247 sur la fraction adipeuse et son impact sur la force et la fonction musculaires. Une fois la visite de suivi de 3 mois terminée, l'entreprise fournira les premiers résultats intermédiaires.
Sur la base des données initiales d'innocuité et d'efficacité de l'essai de phase 1a/b, Satellos prévoit également une étude de phase 2 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de preuve de concept à l'échelle mondiale, portant sur SAT-3247 chez des enfants ambulatoires atteints de DMD. Les critères d'évaluation principaux évalueront l'innocuité et la tolérance de SAT-3247, ainsi que son effet sur la force musculaire. Les critères d'évaluation secondaires évalueront l'impact de SAT-3247 sur la qualité, la fonction et la régénération musculaires. La société a récemment déposé des dossiers réglementaires aux États-Unis et à l'international pour faire avancer cette étude.
