Catalyst Pharmaceuticals a annoncé que Santé Canada a accepté sa présentation de drogue nouvelle (PDN) pour AGAMREE (vamorolone) avec un statut d'évaluation prioritaire pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). S'il est approuvé, AGAMREE deviendrait le premier et le seul traitement approuvé par Santé Canada pour la DMD, avec une autorisation de mise en marché potentielle d'ici la fin de 2025.
Cette demande fait suite aux approbations d'AGAMREE aux États-Unis (2023) et dans l'Union européenne (début 2024). Selon le Registre canadien des maladies neuromusculaires, plus de 800 garçons et jeunes hommes au Canada sont atteints de DMD, une maladie rare provoquant une faiblesse musculaire due à un déficit en dystrophine.Qu'est-ce qu'Agamree ?)
Le développement du médicament a inclus des essais cliniques dans cinq centres canadiens, contribuant ainsi à son approbation mondiale. Des associations de patients, dont Vaincre la maladie de Duchenne Canada et Dystrophie musculaire Canada, ont salué cette avancée, soulignant le manque actuel de traitements approuvés au Canada.
