IPS HEART a annoncé une autre étape réglementaire importante après avoir reçu la désignation de maladie pédiatrique rare FDA pour ISX9-CPC, sa thérapie expérimentale du muscle cardiaque pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). En collaboration avec GIVI-MPCs, une thérapie expérimentale des muscles squelettiques conçue pour générer de nouveaux muscles et restaurer la dystrophine de pleine longueur, la société poursuit une approche régénérative visant à traiter à la fois les dommages cardiaques et musculaires squelettiques.
Contrairement à de nombreuses approches thérapeutiques actuelles qui se concentrent principalement sur le ralentissement de la progression de la maladie, IPS HEART affirme que sa plateforme de médecine régénérative est conçue pour créer des cellules musculaires humaines entièrement nouvelles, capables de produire de la dystrophine de pleine longueur.
Une stratégie différente des thérapies actuelles contre la DMD
De nombreux traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne actuellement disponibles ou expérimentaux, y compris les thérapies par saut d'exons et les thérapies géniques micro-dystrophine, n'aident que des groupes spécifiques de patients et ne restaurent généralement pas la protéine dystrophine complète.
Dans son communiqué de presse, IPS HEART indique que ces approches présentent des limites cliniques et ne peuvent pas restaurer la dystrophine de pleine longueur, tandis que sa plateforme de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) est conçue pour générer de nouvelles cellules musculaires fonctionnelles exprimant la dystrophine de pleine longueur dans des études précliniques.
L'entreprise développe deux thérapies régénératives distinctes :
- ISX9-CPC pour le muscle cardiaque
- GIVI-MPCs pour le muscle squelettique
Ensemble, ces thérapies visent à régénérer le muscle endommagé plutôt qu'à simplement ralentir sa détérioration.
ISX9-CPC : Régénération du muscle cardiaque
Les maladies cardiaques constituent l'une des principales causes de décès chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Selon IPS HEART, l'ISX9-CPC vise à remplacer le tissu cicatriciel fibreux du cœur par du muscle cardiaque contractile nouvellement régénéré. Des études précliniques ont montré une amélioration de la fonction cardiaque et une augmentation de la fraction d'éjection après le traitement.
L'entreprise met également en avant des résultats précliniques supplémentaires sur son site web officiel, en déclarant :
“ Avec l'ISX9-CPC, dans une étude de preuve de concept in vivo évaluée par des pairs d'un traitement unique de notre ISX9-CPC breveté, le tissu cicatriciel mort a été réduit de 70% et la fonction cardiaque a été restaurée de plus de 60% d'amélioration de la FE par rapport au contrôle 90 jours après une crise cardiaque. ”
Ces résultats concernent des modèles d'infarctus plutôt que des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, mais IPS HEART les présente comme une preuve soutenant le potentiel régénérateur de sa thérapie cellulaire cardiaque.
GIVI-MPCs : Construction de nouveaux muscles squelettiques à partir de dystrophine entière
Le deuxième programme de la société, GIVI-MPCs, est axé sur la régénération des muscles squelettiques atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Selon le communiqué de presse, GIVI-MPCs est conçu pour générer de nouveaux tissus musculaires squelettiques humains tout en restaurant la dystrophine humaine complète dans de multiples modèles animaux dystrophiques.
IPS HEART développe davantage cette affirmation sur son site web officiel, en déclarant :
“ Grâce à GIVI-MPC, nous avons créé de nouveaux muscles squelettiques humains significatifs ainsi que la dystrophine humaine complète 100% chez des souris mdx et chez des porcs dystrophiques. ”
Il s'agit là de l'un des arguments les plus convaincants actuellement mis en avant par l'entreprise, car la dystrophine complète ressemble beaucoup à la protéine naturellement présente dans les muscles sains, contrairement à la microdystrophine raccourcie produite par les approches de thérapie génique actuelles.
Il est toutefois important de noter que ces résultats sont précliniques et n'ont pas encore été démontrés lors d'essais cliniques sur l'homme.
Essai clinique humain prévu pour 2027
IPS HEART indique qu'elle prévoit de soumettre sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament expérimental (IND) à la Food and Drug Administration américaine et, sous réserve de l'autorisation réglementaire, de commencer son premier essai clinique chez l'homme de GIVI-MPCs en 2027.
Si le projet est approuvé, ce serait la première occasion d'évaluer si la stratégie régénérative de l'entreprise peut restaurer en toute sécurité les muscles squelettiques et la dystrophine complète chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Pourquoi c'est important
L'un des plus grands défis scientifiques de la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne a été de trouver un moyen de remplacer le muscle perdu tout en restaurant la protéine dystrophine complète.
IPS HEART estime que sa plateforme de thérapie cellulaire régénérative pourrait à terme permettre d'atteindre simultanément ces deux objectifs :
- Régénérer le muscle cardiaque endommagé
- Créer de nouveaux muscles squelettiques
- Restaurer la dystrophine complète
- Elles pourraient potentiellement offrir une applicabilité plus large que les thérapies spécifiques à une mutation.
Il reste à déterminer, par le biais d'essais cliniques rigoureux, si ces résultats précliniques prometteurs se traduiront par des bénéfices cliniques significatifs.
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