¿La colaboración entre Genethon y Eukarÿs reducirá el coste de las terapias genéticas?
La única terapia génica aprobada para la distrofia muscular de Duchenne, la FDA, está costando demasiado para que las familias puedan afrontarla. Las familias simplemente no pueden permitirse este precio prohibitivo...
Belief BioMed anuncia la autorización de IND por parte de FDA para el candidato a terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne, BBM-D101
Belief BioMed informa que el candidato a terapia génica BBM-D101 para la distrofia muscular de Duchenne ha recibido la autorización IND de FDA. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado...
FDA otorga la designación de enfermedad pediátrica rara al estudio de omisión del exón 51 de Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
Nippon Shinyaku y el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría descubrieron conjuntamente el oligonucleótido antisentido NS-051/NCNP-04. Al omitir una parte del gen de la distrofina...
La terapia génica Elevidys llegó a Brasil y podría costar hasta 20 millones de reales
No existe un tratamiento definitivo para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia génica Elevidys es un método de tratamiento que retrasa la enfermedad y...
Tres medicamentos que recibieron aprobación acelerada del FDA y fueron revisados por la Oficina del Inspector General plantearon inquietudes
A pesar de la evidencia poco sólida y las diferencias entre los revisores, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó rápidamente Aduhelm de Biogen, Exondys 51 (eteplirsen) de Sarepta y Makena...