Editoriales

¿Recibirá Elevidys la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)?

Elevidys, una terapia genética desarrollada por Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), está actualmente bajo revisión por organismos reguladores...

Los pacientes turcos con DMD que son elegibles para el tratamiento de omisión del exón 51 (Eteplirsen) solicitan sus medicamentos al Ministerio de Salud

La Comunidad DMD Dayanisma, fundada por familias de niños con Distrofia Muscular de Duchenne y seguida por muchos pacientes con DMD en Turquía, quiere niños que...

¿En qué países está aprobado el Elevidys? ¿Está aprobado el Elevidys en Europa?

Elevidys es la única terapia genética aprobada en el mundo para la distrofia muscular de Duchenne y recibió la aprobación acelerada en los EE. UU. en junio de 2023...

Distrofia muscular de Duchenne: tratamiento y costo

La emoción que se siente hasta que nace el niño continúa aumentando hasta el día del nacimiento. Después del nacimiento, también podemos experimentar...

Primera niña del mundo en recibir terapia genética Elevidys: Raniya Scott

Cuando Raniya Scott tenía solo dos años, su mundo cambió con un diagnóstico inesperado: distrofia muscular de Duchenne (DMD), un grupo de enfermedades que...

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