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FDA
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Leitartikel
Vyondys 53: Was bedeutet der Ablehnungsbrief FDA?
Pressemitteilungen
Capricor Therapeutics gibt BMD-Orphan-Drug-Status und regulatorische Entwicklung im DMD-Programm für Deramiocel (CAP-1002) bekannt
Pressemitteilungen
Capricor Therapeutics gibt Abschluss des Mid-Cycle-Review-Meetings mit FDA zu Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie bekannt
DMD
Erkundung der 5 Phasen der Arzneimittelentwicklung
Pressemitteilungen
Solid Biosciences plant, Mitte 2025 ein Treffen mit FDA zu beantragen, um mögliche beschleunigte Zulassungsverfahren für SGT-003 zu besprechen
Pressemitteilungen
GenAssist gibt FDA-Zulassung des neuen Arzneimittelantrags für die Exon-50-Skipping-Therapie GEN6050X bekannt
Pressemitteilungen
Capricor Therapeutics gibt Annahme und vorrangige Prüfung seines Zulassungsantrags für FDA zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Leitartikel
Überprüfung klinischer Studien zur Elevidys-Gentherapie: Ist Elevidys die Kosten wert?
Zugelassene Behandlungen
FDA-zugelassene Behandlungen für DMD (Muskeldystrophie Duchenne)
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Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
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Pressemitteilungen
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DMD
Das Dystrophin-Gen: Funktion, Störungen und therapeutische Fortschritte
Forschung
Tevard Biosciences präsentiert Daten, die zeigen, dass eine tRNA-basierte Therapie das vollständige Dystrophin und die motorische Funktion im Duchenne-Muskeldystrophie-Modell wiederherstellte