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FDA
FDA
Pressemitteilungen
Dyne Therapeutics gibt die Bezeichnung FDA als bahnbrechende Therapie für DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
Pressemitteilungen
FDA: „Die Elevidys-Gentherapie wird weiterhin bei ambulanten DMD-Patienten eingesetzt“
Pressemitteilungen
FDA Untersuchung des Todes eines 8-jährigen brasilianischen Jungen, der Elevidys erhielt
Pressemitteilungen
Das FDA bezeichnet PBGENE-DMD als Orphan Drug von Precision BioSciences zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Leitartikel
Vyondys 53: Was bedeutet der Ablehnungsbrief FDA?
Pressemitteilungen
Capricor Therapeutics gibt BMD-Orphan-Drug-Status und regulatorische Entwicklung im DMD-Programm für Deramiocel (CAP-1002) bekannt
Pressemitteilungen
Capricor Therapeutics gibt Abschluss des Mid-Cycle-Review-Meetings mit FDA zu Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie bekannt
DMD
Erkundung der 5 Phasen der Arzneimittelentwicklung
Pressemitteilungen
Solid Biosciences plant, Mitte 2025 ein Treffen mit FDA zu beantragen, um mögliche beschleunigte Zulassungsverfahren für SGT-003 zu besprechen
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Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
Muss gelesen werden
Leitartikel
Ziel der Accredited Duchenne Centers (ADC) ist es, allen Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie eine einheitliche und zeitgemäße Versorgung zu bieten
Forschung
Klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie RGX-202 beginnt
Forschung
Entrada Therapeutics beginnt in Europa mit klinischen Studien für Exon 44- und Exon 45-Skipping-Therapien