Mögliche neue Gentherapien für die Muskeldystrophie Duchenne
Die Ergebnisse neuer Gentherapiestudien zur Muskeldystrophie Duchenne werden im Jahr 2025 mit neugierigen Augen verfolgt werden.
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Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation zur Behandlung von DMD entwickelt
Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation für die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) stellen einen vielversprechenden Forschungsbereich dar, der sich mit den zugrunde liegenden genetischen Mutationen befasst, die die Krankheit verursachen.
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Wir fordern Gesundheitsministerien und Pharmahersteller auf, Maßnahmen gegen DMD zu ergreifen
Wir rufen alle Gesundheitsministerien weltweit sowie die Hersteller von DMD-Behandlungen, die von FDA und EMA zugelassen wurden, auf, Maßnahmen zu ergreifen.
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Drei laufende klinische Studien zur Elevidys-Gentherapie in Europa vorübergehend ausgesetzt
Nach dem Tod eines 16-jährigen Kindes, das eine Elevidys-Infusion erhalten hatte, wurden drei laufende klinische Studien in Europa (Studie 104, Studie 302 und Studie 303) vorübergehend unterbrochen.
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Türkischer Vertreter von DMD WarrioR teilt seine Ansichten zur Elevidys-Gentherapie
Wir sprachen mit dem türkischen Vertreter von DMDWarrioR über seine Ansichten und Bedenken zur Elevidys-Gentherapie. Außerdem erhielten wir überraschende Informationen über DMD-Studien in der Türkei.
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Ist Elevidys die Kosten wert? Überprüfung klinischer Studien zur Elevidys-Gentherapie
Ist Elevidys im Vergleich zu klinischen Studien wirksam und kostengerecht?
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Warum beantragt Roche nicht in allen Ländern eine Marktzulassung für die Elevidys-Gentherapie?
Wenn Sie sich fragen, wann die Elevidys-Gentherapie in Ihrem Land verfügbar sein wird, kann Ihnen dieser Artikel dabei helfen, eine Vorstellung zu bekommen.
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Was ist Muskeldystrophie Duchenne?
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine genetische Erkrankung, die Tausende von Familien weltweit betrifft. Sie betrifft vor allem Jungen und verursacht im Laufe der Zeit Muskelschwund und -schwäche.
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Genetische Ursachen der Muskeldystrophie Duchenne
Die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) hat ihre Wurzeln in der komplexen Welt der Genetik und ist genauer gesagt auf Veränderungen in einem einzigen Gen zurückzuführen, das als Dystrophin bekannt ist …
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Leidet mein Kind unter Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD)?
Wenn Eltern über die Frage nachdenken: „Hat mein Kind die Muskeldystrophie Duchenne (DMD)?“, werden sie oft mit einem Wirbelsturm von Gefühlen konfrontiert, während …
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Über unsere Mission
Viele Menschen auf der Welt wissen nicht, was Duchenne-Muskeldystrophie ist. Denn nur einer von 5.000 Jungen erkrankt an dieser Krankheit. Familien und ihr Umfeld, deren Kinder mit dieser Krankheit zu kämpfen haben, müssen jedoch täglich mit dem Stress dieser Krankheit leben. Wir nennen sie DMD-Krieger.
DMDWarrior.com wurde gegründet, um das Bewusstsein für diese Krankheit weltweit zu schärfen, den Zugang zu Behandlungen zu erleichtern und sicherzustellen, dass die Behandlungskosten erschwinglich bleiben.
Was ist unser Ziel?
Eines von 5.000 Kindern auf der Welt wird mit DMD geboren und viele Familien bemerken die Krankheit ihres Kindes erst, wenn es 3-4 Jahre alt ist. Von der FDA zugelassene Behandlungen für DMD sind für Familien zu teuer. Unser Ziel ist es, die Behandlungskosten zu senken und sie vom Staat übernehmen zu lassen.
Einfacher Zugang zu Behandlungen
In vielen Ländern sind DMD-Behandlungen nicht verfügbar und für die Familien entstehen enorme Reisekosten ins Ausland.
Senkung der Behandlungskosten
Die Behandlung von DMD ist sehr teuer und es ist für die Familien nahezu unmöglich, diese Kosten selbst zu tragen.
Sensibilisierung in sozialen Medien
Wir wollen nicht, dass ein Kind stirbt. Wenn auch Sie eine Lösung für diese Situation finden möchten, folgen Sie uns in den sozialen Medien.