研究

2025 年你应该关注的 5 项 DMD 研究

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尽管过去十年来 DMD 患者取得了重大进展，但仍有大量未满足的需求。为了满足需求，...

罗氏公布 EMBARK 研究新结果，该研究针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者进行了 Elevidys 治疗

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今天，罗氏公司公布了 EMBARK 试验第二年令人鼓舞的顶线数据，该试验是一项全球性的双盲、随机 III 期 Elevidys（地地道道雌激素）临床试验……

个性化微型器官可以加速杜氏肌营养不良症的治疗

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个性化反义寡核苷酸（ASO）可能会加速杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗研究。每年，有数以万计的婴儿出生时患有神秘的疾病……

用于治疗杜氏肌营养不良症的下一代脂质纳米颗粒 (LNP)

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将肌营养不良蛋白输送到患病的肌肉是 DMD 基因治疗中最困难的问题之一。这可能是可能的……

什么是 Bobcat mRNA？Bobcat mRNA 如何治疗杜氏肌营养不良症？

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Bobcat mRNA 的工作方式与外显子跳跃或 AAV-微营养不良机制不同。这种下一代方法可能会带来用于治疗杜氏肌营养不良症的低成本药物。许多外显子跳跃...
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关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据

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Scribe Therapeutics 是一家释放潜力的基因药物公司……

Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞的生物技术公司……

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