研究

您应该了解的有关 Genethon 的杜氏肌营养不良症基因疗法 GNT0004 的一切

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该试验的关键阶段计划于 2025 年第二季度开始，目前正由 Genethon 进行准备。Genethon 的基因是什么？

2025 年你应该关注的 5 项 DMD 研究

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尽管过去十年来 DMD 患者取得了重大进展，但仍有大量未满足的需求。为了满足需求，...

罗氏公布 EMBARK 研究新结果，该研究针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者进行了 Elevidys 治疗

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今天，罗氏公司公布了 EMBARK 试验第二年令人鼓舞的顶线数据，该试验是一项全球性的双盲、随机 III 期 Elevidys（地地道道雌激素）临床试验……

个性化微型器官可以加速杜氏肌营养不良症的治疗

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个性化反义寡核苷酸（ASO）可能会加速杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗研究。每年，有数以万计的婴儿出生时患有神秘的疾病……

用于治疗杜氏肌营养不良症的下一代脂质纳米颗粒 (LNP)

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将肌营养不良蛋白输送到患病的肌肉是 DMD 基因治疗中最困难的问题之一。这可能是可能的……
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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