Translarna（Ataluren）被EMA拒绝：营销授权未续期
2024 年 5 月，PTC Therapeutics 宣布欧盟委员会 (EC) 决定不采纳 CHMP 对该问题的负面意见......
Wave Life Sciences 宣布 FORWARD-53 DMD 临床试验的积极数据，包括 48 周后的显著功能益处和肌肉损伤的逆转......
Wave Life Sciences 是一家临床阶段生物技术公司，专注于释放 RNA 药物改变人类健康的巨大潜力，今天公布了积极的数据……
Entrada Therapeutics 在英国获得启动 ELEVATE-45-201 的授权
Entrada Therapeutics 宣布已获得英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 和研究伦理委员会的授权，可以启动...
Regenxbio 报告 Rgx-202 基因治疗 Affinity Duchenne 试验的阳性生物标志物数据
REGENXBIO 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期部分中另外两名患者的新的积极中期数据，RGX-202 是一种差异化药物......
Satellos 在 2025 年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示了 SAT-3247 1 期试验的初步数据
Satellos Bioscience 是一家生物科技公司，致力于开发新的小分子治疗方法以改善肌肉疾病和障碍的治疗，今天宣布了初步阶段......