Translarna (Ataluren) EMA Tarafından Reddedildi: Pazarlama Yetkilendirmesi Yenilenmedi
Mayıs 2024'te PTC Therapeutics, Avrupa Komisyonu'nun (EC) CHMP'nin... hakkındaki olumsuz görüşünü benimsememeye karar verdiğini duyurmuştu.
Wave Life Sciences, DMD'de FORWARD-53 Klinik Denemesinden 48 Hafta Sonra Önemli Fonksiyonel Fayda ve Kas Hasarının Geri Dönmesini İçeren Olumlu Veriler Duyurdu...
İnsan sağlığını dönüştürmede RNA ilaçlarının geniş potansiyelini ortaya çıkarmaya odaklanan klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi Wave Life Sciences, bugün olumlu veri duyurdu...
Entrada Therapeutics, Birleşik Krallık'ta ELEVATE-45-201'i Başlatmak İçin Yetki Aldı
Entrada Therapeutics, Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) ve Araştırma Etik Komitesi'nden...
Regenxbio, Rgx-202 Gen Terapisinin Affinity Duchenne Denemesinden Pozitif Biyobelirteç Verisi Bildirdi
REGENXBIO, RGX-202'nin AFFINITY DUCHENNE® çalışmasının I/II. Faz bölümündeki iki ek hastadan yeni, olumlu ara veriler bildirdi.
Satellos, 2025 Musküler Distrofi Derneği Klinik ve Bilimsel Konferansında SAT-3247'nin 1. Faz Denemesinden İlk Verileri Sunuyor
Kas hastalıkları ve bozukluklarının tedavisini iyileştirmek için yeni küçük molekül terapötik yaklaşımları geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Satellos Bioscience, bugün ilk Faz...