Translarna (Ataluren) Rejeté par EMA : autorisation de mise sur le marché non renouvelée
En mai 2024, PTC Therapeutics avait annoncé que la Commission européenne (CE) avait décidé de ne pas adopter l'avis négatif du CHMP sur le...
Wave Life Sciences annonce des données positives issues de l'essai clinique FORWARD-53 sur la DMD, notamment un bénéfice fonctionnel significatif et une inversion des lésions musculaires après 48 semaines...
Wave Life Sciences, une société de biotechnologie au stade clinique qui se concentre sur l'exploitation du vaste potentiel des médicaments à base d'ARN pour transformer la santé humaine, a annoncé aujourd'hui des données positives...
Entrada Therapeutics reçoit l'autorisation au Royaume-Uni d'initier l'enquête ELEVATE-45-201
Entrada Therapeutics a annoncé avoir reçu l'autorisation de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) et du Comité d'éthique de la recherche du Royaume-Uni pour lancer...
Regenxbio publie des données positives sur les biomarqueurs issus de l'essai d'affinité Duchenne portant sur la thérapie génique Rgx-202
REGENXBIO a rapporté de nouvelles données intermédiaires positives provenant de deux patients supplémentaires dans la partie de phase I/II de l'essai AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un...
Satellos présente les données initiales de l'essai de phase 1 de SAT-3247 lors de la conférence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association
Satellos Bioscience, une société de biotechnologie développant de nouvelles approches thérapeutiques à base de petites molécules pour améliorer le traitement des maladies et troubles musculaires, a annoncé aujourd'hui la phase initiale...