Translarna (Ataluren) Rejeitado por EMA: Autorização de comercialização não renovada
Em maio de 2024, foi anunciado que a Comissão Europeia (CE) decidiu não adotar o parecer negativo do CHMP sobre o PTC Therapeutics...
Wave Life Sciences anuncia dados positivos do ensaio clínico FORWARD-53 em DMD, incluindo benefício funcional significativo e reversão de danos musculares após 48 semanas...
A Wave Life Sciences, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada em desbloquear o amplo potencial dos medicamentos de RNA para transformar a saúde humana, anunciou hoje dados positivos...
Entrada Therapeutics recebe autorização no Reino Unido para iniciar ELEVATE-45-201
Entrada Therapeutics anunciou que recebeu autorização da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) e do Comitê de Ética em Pesquisa do Reino Unido para iniciar...
Regenxbio relata dados positivos de biomarcadores do ensaio de afinidade Duchenne da terapia genética Rgx-202
A REGENXBIO relatou novos dados provisórios positivos de dois pacientes adicionais na parte de Fase I/II do estudo AFFINITY DUCHENNE® do RGX-202, um tratamento diferenciado...
Satellos apresenta dados iniciais do ensaio de fase 1 do SAT-3247 na conferência clínica e científica da Muscular Dystrophy Association de 2025
A Satellos Bioscience, uma empresa de biotecnologia que desenvolve novas abordagens terapêuticas de pequenas moléculas para melhorar o tratamento de doenças e distúrbios musculares, anunciou hoje a Fase Inicial...