Precision BioSciences 获得 FDA 罕见儿科疾病认定，PBGENE-DMD 用于治疗杜氏肌营养不良症
Precision BioSciences 是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新颖的专有 ARCUS® 平台开发针对疾病的体内基因编辑疗法......
Capricor Therapeutics 为杜氏肌营养不良症患者提供 Deramiocel 生物制品许可申请 (BLA) 的监管更新
作为FDA项目持续审查的一部分，公司已获悉，目前尚不适宜召开咨询委员会会议。……
与接受安慰剂治疗的患者相比，Cumberland 的 Ifetroban 显示出 5.4% 的改善
Cumberland Pharmaceuticals 是一家致力于开发罕见疾病新产品的专业制药公司，它分享了其第二阶段 FIGHT 的最新积极成果......
Capricor Therapeutics 宣布 Deramiocel (CAP-1002) 治疗杜氏肌营养不良症的 4 年积极数据
Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和基于外泌体的罕见疾病疗法的生物技术公司，今天宣布了其四年安全性和有效性的积极结果......
Capricor Therapeutics 宣布获得 BMD 孤儿药资格认定，并启动 Deramiocel (CAP-1002) 的 DMD 项目监管开发
Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和外泌体疗法来治疗罕见疾病的生物技术公司，今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA)...