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新闻稿
Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议,讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径
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GenAssist 宣布 FDA 获批 GEN6050X 外显子 50 跳跃疗法新药申请
新闻稿
PepGen 暂停外显子 51 跳跃研究
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Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已接受并优先审查其用于治疗杜氏肌营养不良症的 Deramiocel 生物制品许可申请
欧洲临床试验地图发布
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月3日
临床试验信息系统 (CTIS) 公共网站现在推出了新的临床试验地图。该地图旨在增加临床试验的可访问性...
Entrada Therapeutics 获得 FDA 批准,开始 ENTR-601-44 外显子跳跃治疗临床试验
新闻稿
DMD 战士
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2025年2月24日
Entrada Therapeutics,宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已解除对ENTR-601-44的临床暂停,并授权启动...
Solid Biosciences 报告下一代杜氏肌营养不良症基因疗法候选药物 SGT-003 的初步临床数据呈阳性
新闻稿
DMD 战士
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2025年2月18日
Solid Biosciences 是一家开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物的生命科学公司,今天宣布了第 1/2 阶段临床试验的积极初步数据......
Santhera 宣布与德国 GKV-SV 达成协议,就 AGAMREE®(vamorolone)在德国治疗杜氏肌营养不良症的报销金额达成协议
新闻稿
DMD 战士
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2025年2月13日
Santhera Pharmaceuticals 今天宣布与德国国家法定健康保险基金协会 (GKV-SV) 达成协议,就 AGAMREE (vamorolone) 的报销达成协议......
Percheron Therapeutics 宣布终止 ATL1102 治疗 DMD 的研究
新闻稿
DMD 战士
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2025年2月6日
加纳在一份声明中告诉投资者:“无论如何,我们认为 ATL-1102 无法继续成为我们向投资者宣传的核心内容。”
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日