社论

杜氏肌营养不良症市场不断增长：但并非所有家庭都能获得治疗

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当 DMD 患者家庭努力让孩子恢复健康时，以治愈儿童为主要使命的制药公司却专注于年底的利润......

接受 DMD 基因治疗的挑战：地理决定命运吗？

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为什么 DMD 基因疗法如此昂贵？在过去十年中，DMD 基因疗法的开发取得了重大进展……

家属呼吁欧洲药品管理局（EMA）：重新审查Ataluren（Translarna）

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三位代表 800 个家庭及其患有杜氏肌营养不良症和无意义突变的孩子的父母正在呼吁欧洲药品管理局......

巴西 7 岁以上儿童及其家人要求 Anvisa 提供 Elevidys 基因疗法

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ELEVIDYS 是目前唯一获批的 DMD 基因疗法，在巴西获批用于治疗 4 至 7 岁的儿童。然而，根据决定……

询问您所在国家的 DMD 协会：杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家？

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我们继续为来自世界各地的许多国家的 DMD 患者发声。杜氏肌营养不良症患者报告称，他们体内的 DMD 关联...
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关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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世界各地的许多研究公司正在研究治疗方法……

Stitch RNA：杜氏肌营养不良症基因治疗的新方法

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Stitch RNA（StitchR）方法可以加速开发...

Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径

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Solid Biosciences 是一家开发精准生命科学的公司……

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已获批准的治疗方法 5
一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

杜氏肌营养不良症的治疗方法（所有研究列表）

研究 12
肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...

Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和……的生物技术公司。

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